Rhythm Pharmaceuticals, Inc. kondigde de presentatie aan van nieuwe gegevens die het potentieel ondersteunen van setmelanotide voor de behandeling van beginnende zwaarlijvigheid, hyperfagie en metabolische stoornissen die geassocieerd worden met het syndroom van Bardet-Biedl (BBS). Daarnaast kondigde het bedrijf cumulatieve veiligheidsgegevens aan van het hele klinische ontwikkelingsprogramma van setmelanotide. Deze gegevens werden voorgesteld op de Pediatric Endocrine Society (PES) 2022 Virtual Annual Meeting, die 28 april – 1 mei gehouden werd. Het bedrijf en zijn medewerkers gaven één mondelinge presentatie en drie e-poster presentaties, waaronder: Nieuwe gegevens van de 52 weken durende Fase 3 studie waarin setmelanotide bij patiënten met BBS wordt geëvalueerd, die aantonen dat setmelanotide het lichaamsgewicht verbeterde, evenals de totale HDL- en LDL-cholesterol- en triglycerideniveaus, zonder veranderingen in bloeddruk of hartslag; Nieuwe gegevens uit de fase 3-studie van 52 weken, specifiek voor adolescenten en kinderen met BBS, die aantonen dat de behandeling met setmelanotide geassocieerd was met klinisch significante verlagingen van de body mass index (BMI), BMI-Z-scores, en het percentage van het 95e BMI-percentiel (%BMI95); Nieuwe resultaten van een studie op basis van diepte-interviews met BBS-patiënten en verzorgers die waren ingeschreven in de fase 2 Basket Trial van Rhythm of de fase 3 BBS-pivotale studie, die suggereren dat de behandeling met setmelanotide de hyperfagie, het lichaamsgewicht en de obsessieve gerichtheid op voedsel van de patiënten verminderde, wat resulteerde in een aanzienlijk betere algemene gezondheid en emotioneel welzijn; en cumulatieve veiligheidsgegevens van over 561 deelnemers die behandeld zijn in Rhythm's 16 klinische fase 1-, 2- of 3-onderzoeken met setmelanotide bij gezonde vrijwilligers en mensen met obesitas ten gevolge van zeldzame genetische varianten, die aantonen dat setmelanotide over het algemeen goed verdragen werd.

Nieuwe gegevens over het effect van de behandeling met setmelanotide op de lipidenparameters en de vitale functies uit het fase 3 onderzoek bij BBS: Andrea Haqq, M.D., M.H.S., Professor, Department of Pediatrics, Division of Pediatric Endocrinology/Metabolism aan de Universiteit van Alberta, hield een mondelinge presentatie, getiteld, “Impact of Setmelanotide Treatment on Lipid Parameters and Vital Signs in Patients with Bardet-Biedl Syndrome in a Phase 3 Trial.” De cruciale Fase 3 studie omvatte 31 patiënten van 7 jaar of ouder met BBS, die respons-waardig waren. De nuchtere lipidenprofielen van de patiënten werden beoordeeld vóór het begin van de studie en na 52 weken therapie; het gewicht en de vitale functies werden gedurende de hele studie beoordeeld. Zoals eerder bekendgemaakt, blijkt uit de gegevens van deze fase 3-studie dat de behandeling met setmelanotide gepaard ging met aanzienlijke verminderingen van het lichaamsgewicht en het hongergevoel.

Deze presentatie omvatte nieuwe gegevens die specifiek betrekking hadden op de lipidenparameters en de vitale functies van de patiënten. Na één jaar behandeling met setmelanotide waren de gemiddelde procentuele veranderingen in totaal cholesterol, HDL-cholesterol, LDL-cholesterol en triglyceriden respectievelijk -6,1%, 5,3%, -7,8% en -9,6%. Er werden geen systematische veranderingen in bloeddruk of hartslag vastgesteld.

Nieuwe gegevens voor Setmelanotide bij pediatrische en adolescente patiënten met BBS en ernstige zwaarlijvigheid: Robert Haws, M.D., Marshfield Clinic Research Institute, heeft een e-poster gepresenteerd, getiteld, “Setmelanotide Treatment in Pediatric and Adolescent Patients with Bardet-Biedl Syndrome and Severe Obesity,” waarin aanvullende gegevens worden verstrekt die specifiek zijn voor adolescenten en kinderen die zijn ingeschreven in de klinische studie van fase 3 van Rhythm. Zoals eerder bekendgemaakt, hadden patiënten jonger dan 18 jaar met BBS (n=16) een gemiddelde vermindering in BMI-Z score van 0,8. Deze presentatie bevatte nieuwe gegevens die specifiek betrekking hadden op de BMI en het %BMI95 van de patiënten, waaruit blijkt dat pediatrische patiënten met BBS een gemiddelde vermindering in BMI hadden van -3,36kg/m2 (-9,50%) en een gemiddelde verandering in %BMI95 van -17,3. Nieuwe gegevens over de ervaringen van patiënten en verzorgers met hyperfagie in een fase 3 onderzoek met BBS: In een e-poster met de titel: “Patient and Caregiver-Reported Experiences of Hyperphagia in Bardet-Biedl Syndrome Before and During Setmelanotide Treatment,” Claire Ervin, M.P.H., Senior Director, Patient-Centered Outcomes Assessment bij RTI Health Solutions, presenteerde kwalitatieve gegevens van 19 interviews met BBS-patiënten en verzorgers die deelnamen aan Rhythm's Fase 2 Basket Trial en Fase 3 BBS pivotal trial. Vóór de behandeling met setmelanotide beschreven alle deelnemers hun honger, of de honger van hun kind, als allesoverheersend, en merkten zij een negatieve invloed op het dagelijks leven, waaronder concentratieproblemen, afname van emotioneel en lichamelijk welzijn en verstoorde relaties.

Alle deelnemers ervoeren of constateerden een merkbare vermindering van de honger tijdens de behandeling met setmelanotide. Dit leidde tot een afname van voedselzoekend gedrag, gewichtsverlies en een betere gezondheid. Alle deelnemers meldden verbeteringen in hoe zij zich voelden – lichamelijk en/of emotioneel – en meldden over het algemeen grote tevredenheid over de behandeling.

Samenvatting van de klinische veiligheid van Setmelanotide bij gezonde vrijwilligers met zwaarlijvigheid en bij patiënten met zeldzame genetische ziekten van zwaarlijvigheid: Jesús Argente, M.D., Ph.D., hoogleraar op de afdeling Pediatrie en Pediatrische Endocrinologie van de Universidad Autónoma de Madrid in Spanje, heeft een e-poster gepresenteerd, getiteld, “Clinical Safety Summary of Setmelanotide in Healthy Volunteers with Obesity and Patients with Rare Genetic Diseases of Obesity,” waarin de veiligheidsgegevens van over 16 klinische proeven van fase 1, 2 of 3 met setmelanotide gedetailleerd worden beschreven. Op 8 maart 2021 hadden 561 mensen, waaronder 228 verder gezonde vrijwilligers met obesitas en 308 patiënten met zeldzame genetische ziekten van obesitas, ten minste één dosis setmelanotide gekregen, waarbij 24% van de patiënten gedurende ten minste zes maanden werd behandeld en 17% van de patiënten gedurende één jaar. De gegevens wijzen erop dat setmelanotide over het algemeen goed verdragen werd, met een meestal consistent veiligheidsprofiel voor alle leeftijdsgroepen, geslacht, etniciteit, ras en klinische diagnose.