SeaStar Medical Holding Corporation gaf updates over de acute nierschade (AKI) programma's die het ontwikkelt met zijn gepatenteerde, eerste celgerichte selectieve cytopheretische (SCD) extracorporale therapie voor kritisch zieke patiënten met AKI. In de NEUTRALIZE-AKI (NEUTRophil and monocyte deActivation via SeLective Cytopheretic Device ? a randomiZEd clinical trial in Acute Kidney Injury) pivotal trial zullen naar verwachting tot 200 volwassenen deelnemen.

Het primaire eindpunt van de studie is een samenstelling van 90-dagen mortaliteit of dialyseafhankelijkheid van patiënten die behandeld worden met SCD als aanvulling op continue niervervangingstherapie (CKRT) als zorgstandaard, vergeleken met de controlegroep die alleen CKRT als zorgstandaard krijgt. Secundaire eindpunten zijn sterfte na 28 dagen, ICU-vrije dagen in de eerste 28 dagen, belangrijke nadelige niergebeurtenissen op dag 90 en dialyseafhankelijkheid na één jaar. Het onderzoek zal ook subgroepanalyses omvatten om de effectiviteit van SCD-therapie te onderzoeken bij AKI-patiënten met sepsis en acuut ademnoodsyndroom.

Meer informatie over het onderzoek is hier beschikbaar. In februari 2024 verleende de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) een Humanitarian Device Exemption (HDE) goedkeuringsbeschikking voor het Quelimmune? pediatrische apparaat voor gebruik bij kinderen met een gewicht van 10 kg of meer met AKI als gevolg van sepsis of een septische aandoening waarvoor niervervangingstherapie (KRT) nodig is.

SeaStar Medical schat dat de populatie die in aanmerking komt voor haar Quelimmune pediatrisch hulpmiddel ongeveer 4.000 kinderen per jaar met AKI is. Ongeveer 20% van de top 50 kinderziekenhuizen heeft al directe ervaring met de SCD. Verwacht wordt dat pediatrische patiënten die een behandeling met de SCD ondergaan, gemiddeld zeven SCD-eenheden nodig hebben, waarbij het wegwerphulpmiddel elke 24 uur moet worden vervangen.

Met de goedkeuringsbeschikking kan SeaStar Medical de Quelimmune Clinical Kits parallel aan het goedkeuringsproces voor ziekenhuizen in de voorraad opnemen. De FDA's HDE Goedkeuringsbeschikking was gebaseerd op een gezamenlijke analyse van twee niet-gecontroleerde onderzoeken, SCD-PED-01 (gefinancierd door het FDA Office of Orphan Products Development) en SCD-PED-02. Deze onderzoeken toonden aan dat pediatrische patiënten met een gewicht van =10 kg met AKI die CKRT nodig hadden en die behandeld werden met het Quelimmune pediatrisch hulpmiddel, geen apparaatgerelateerde ernstige ongewenste voorvallen of apparaatgerelateerde infecties hadden, een overlevingspercentage van 77% hadden en op dag 60 niet afhankelijk waren van dialyse.

De SCD-PED-01 (gewicht =15 kg) en SCD-PED-02 (gewicht =10 kg) studies toonden respectievelijk 75% en 83% overlevingskansen aan. SeaStar Medical kondigt ook aan dat haar uitvoerend managementteam van plan is om in april een telefonische vergadering te houden om de voortgang van haar AKI-programma's en kansen in andere indicaties te bespreken, en om vragen te beantwoorden. Details over dit gesprek zullen in de komende weken bekend worden gemaakt.

Hyperinflammatie is de overproductie of overactiviteit van ontstekingscellen die kan leiden tot schade aan vitale organen. Hyperinflammatie treedt op wanneer het lichaam overmatig ontstekingseffectorcellen en andere moleculen produceert die giftig kunnen zijn, schade kunnen toebrengen aan vitale organen en kunnen leiden tot falen van meerdere organen en zelfs de dood. Dit staat bekend als de cytokinestorm.

Het Selective Cytopheretic Device (SCD) is een gepatenteerd celgestuurd extracorporaal apparaat dat gebruik maakt van immunomodulerende technologie om zich tijdens CKRT selectief te richten op proinflammatoire neutrofielen en monocyten en de hyperinflammatoire omgeving, inclusief de cytokinestorm die ontstekingen, orgaanfalen en mogelijk de dood veroorzaakt bij ernstig zieke patiënten, vermindert. In tegenstelling tot het verwijderen van pathogenen en andere bloedzuiveringshulpmiddelen, is de SCD geïntegreerd in CKRT hemofiltratiesystemen om zich selectief te richten op proinflammatoire monocyten en deze om te zetten naar een herstellende staat en geactiveerde neutrofielen te stimuleren om minder ontstekingsbevorderend te werken. De SCD richt zich selectief op de meest geactiveerde pro-inflammatoire neutrofielen en monocyten.

Deze cellen worden vervolgens via het bloed teruggevoerd naar het lichaam, en het lichaam krijgt het signaal om de ontstekingsomgeving te verminderen en zich te richten op herstel. Deze unieke aanpak van immunomodulatie kan het herstel van organen op de lange termijn bevorderen en de noodzaak voor toekomstige KRT, waaronder dialyse, wegnemen. Quelimmune is de officiële merknaam voor het Selective Cytopheretic Device bij kinderen, dat de FDA HDE-goedkeuring heeft gekregen op basis van veiligheid en waarschijnlijke werkzaamheid.