Shanghai Junshi Biosciences Co, Ltd. kondigt aan dat het bedrijf bericht heeft ontvangen van de Therapeutic Goods Administration van het Australian Government Department of Health and Aged Care dat de aanvraag voor een nieuwe chemische entiteit voor toripalimab in combinatie met cisplatine en gemcitabine, voor de eerstelijnsbehandeling van volwassenen met gemetastaseerd of recidiverend lokaal gevorderd nasofaryngeaal carcinoom, en voor toripalimab, als enkelvoudig middel, voor de behandeling van volwassenen met recidiverend, niet-resectabel of gemetastaseerd NPC met ziekteprogressie op of na platinum-bevattende chemotherapie, is geaccepteerd. Daarnaast heeft de TGA ook een aanwijzing als weesgeneesmiddel toegekend aan toripalimab voor de behandeling van NPC. NPC is een kwaadaardige tumor die voorkomt in het slijmvliesepitheel van de neusholte en is een van de meest voorkomende vormen van hoofd-halskanker.

Volgens de Wereldgezondheidsorganisatie waren er in 2020 wereldwijd meer dan 130.000 nieuw gediagnosticeerde gevallen van NPC. Vanwege de locatie van de primaire tumor is chirurgie zelden een optie, terwijl radiotherapie alleen of in combinatie met chemotherapie de belangrijkste behandelingsopties zijn voor gelokaliseerde kankers. Deze NCE-aanvraag wordt ondersteund door de resultaten van JUPITER-02, een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, multinationaal, multicenter fase III klinisch onderzoek (NCT03581786), voor de eerstelijns behandeling van NPC en de resultaten van POLARIS-02, een multicenter, open-label, pivotaal fase II klinisch onderzoek, voor tweedelijns of meer eerdere behandelingen voor terugkerende of metastatische NPC.

De resultaten van JUPITER-02, de eerste multinationale, dubbelblinde en gerandomiseerde klinische fase III-studie met de grootste steekproefgrootte, werden gepubliceerd tijdens de plenaire sessie van de jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Clinical Oncology in 2021 (#LBA2), en in Nature Medicine en Journal of the American Medical Association. De resultaten toonden aan dat in vergelijking met chemotherapie alleen, toripalimab in combinatie met chemotherapie voor de eerstelijns behandeling van metastatische of terugkerende NPC de progressievrije overleving en algehele overleving aanzienlijk verbeterde, het risico op ziekteprogressie of overlijden met 48% en het risico op overlijden met 37% verminderde en een beheersbaar veiligheidsprofiel liet zien. De resultaten van POLARIS-02 werden in januari 2021 online gepubliceerd in het Journal of Clinical Oncology.

De resultaten toonden aan dat toripalimab duurzame antitumoractiviteit vertoonde bij patiënten met terugkerende of gemetastaseerde NPC die faalden op eerdere chemotherapie, met een objectief responspercentage van 20,5%, een mediane duur van de respons van 12,8 maanden en een mediane OS van 17,4 maanden met een beheersbaar veiligheidsprofiel. Toripalimab is het eerste binnenlandse anti-PD-1 monoklonale antilichaam dat is goedgekeurd voor marketing in China, en heeft de "Chinese Patent Gold Award" gewonnen, de hoogste onderscheiding op het gebied van patenten in China. Er zijn wereldwijd meer dan veertig door het bedrijf gesponsorde klinische studies met toripalimab uitgevoerd voor meer dan vijftien indicaties, waaronder in China, de Verenigde Staten, Zuidoost-Azië en Europa.

Lopende of voltooide cruciale klinische onderzoeken waarin de veiligheid en werkzaamheid van toripalimab worden geëvalueerd, bestrijken een breed scala aan tumortypen. Op de datum van deze aankondiging zijn er zes goedgekeurde indicaties voor toripalimab in China. In december 2020 werd toripalimab injectie voor het eerst met succes onderhandeld over opname in de Nationale Lijst van Geneesmiddelen voor Vergoeding.

Op dit moment zijn er drie indicaties opgenomen in de NRDL. Toripalimab is het enige anti-PD-1 monoklonale antilichaam dat in de NRDL is opgenomen voor de behandeling van melanoom. In termen van internationale registratieactiviteiten heeft de Amerikaanse Food and Drug Administration in oktober 2023 de Biologics License Application goedgekeurd voor toripalimab in combinatie met cisplatine en gemcitabine, voor de eerstelijnsbehandeling van volwassenen met gemetastaseerde of terugkerende lokaal gevorderde NPC, en voor toripalimab, als enkelvoudig middel, voor de behandeling van volwassenen met terugkerende, niet-resectabele of gemetastaseerde NPC met ziekteprogressie op of na platina-bevattende chemotherapie.

Naast de aanvaarding van de NCE-aanvraag door de TGA, is de aanvraag van het bedrijf voor een vergunning voor het in de handel brengen van toripalimab in combinatie met cisplatine en gemcitabine voor de eerstelijnsbehandeling van patiënten met lokaal terugkerende of gemetastaseerde NPC, en toripalimab in combinatie met paclitaxel en cisplatine voor de eerstelijnsbehandeling van patiënten met onresectabel lokaal gevorderd/terugkerend of gemetastaseerd slokdarmsquameus celcarcinoom ingediend bij en aanvaard door het Europees Geneesmiddelenbureau en het U.K. Medicines and Healthcare products Regulatory Agency.