Shanghai Junshi Biosciences heeft aangekondigd dat de Therapeutic Goods Administration van het Australische ministerie van Volksgezondheid en Ouderenzorg (TGA) de aanvraag voor een nieuwe chemische entiteit (NCE) voor toripalimab in combinatie met cisplatine en gemcitabine heeft geaccepteerd, voor de eerstelijnsbehandeling van volwassenen met metastatisch of recidiverend lokaal gevorderd nasofaryngeaal carcinoom (NPC), en voor toripalimab, als enkelvoudig middel, voor de behandeling van volwassenen met recidiverend, niet-resectabel of metastatisch NPC met ziekteprogressie op of na platina-bevattende chemotherapie. Daarnaast heeft de TGA ook een weesgeneesmiddelaanduiding toegekend aan toripalimab voor de behandeling van NPC. Deze NCE-aanvraag werd ingediend via Project Orbis, een initiatief van het Oncology Center of Excellence (OCE) van de FDA dat een samenwerkingsmechanisme en -kader biedt tussen de FDA en regelgevende partners in andere landen en regio's, voor gelijktijdige indiening en beoordeling van oncologische geneesmiddelen.

Op dit moment hebben zeven andere regelgevende instanties zich aangesloten bij Project Orbis, waaronder de TGA, Singapore Health Sciences Authority (HSA), Health Canada (HC), MHRA, enz. Project Orbis accepteert momenteel aanvragen voor oncologie-indicaties. Een aanvraag moet over het algemeen in aanmerking komen voor een prioriteitsbeoordeling door de FDA, wat betekent dat het geneesmiddel bedoeld moet zijn voor de behandeling van een ernstige ziekte en, als het goedgekeurd wordt, de veiligheid of doeltreffendheid van de behandeling aanzienlijk zou verbeteren; verder moet het geneesmiddel een grote impact en aanzienlijke klinische voordelen hebben.

Deze NCE-aanvraag wordt ondersteund door de resultaten van JUPITER-02, een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, multinationaal, multicenter fase III klinisch onderzoek (NCT03581786), voor de eerstelijns behandeling van NPC en de resultaten van POLARIS-02, een multicenter, open-label, centraal fase II klinisch onderzoek (NCT02915432), voor tweedelijns of meer eerdere behandelingen voor terugkerende of metastatische NPC. De resultaten van JUPITer-02, het eerste multinationale, dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde fase III klinische onderzoek met immuno-oncologische therapie voor de behandeling van NPC met de grootste steekproefgrootte, werden gepubliceerd tijdens de plenaire sessie van de jaarvergadering van de American Society of Clinical Oncology (ASCO) van 2021 (#LBA2), en in Nature Medicine en het Journal of the American Medical Association (JAMA). De POLARIS-02 resultaten werden in januari 2021 online gepubliceerd in het Journal of Clinical Oncology.

De resultaten toonden aan dat toripalimab duurzame antitumoractiviteit vertoonde bij patiënten met terugkerende of gemetastaseerde NPC die faalden op eerdere chemotherapie, met een objectief responspercentage (ORR) van 20,5%, een mediane duur van de respons (DoR) van 12,8 maanden en een mediane OS van 17,4 maanden met een beheersbaar veiligheidsprofiel. Tot nu toe is toripalimab goedgekeurd voor 6 indicaties in China, met 4 aanvullende nieuwe geneesmiddelenaanvragen (sNDA's) die momenteel door de regelgevende instanties worden beoordeeld. Toripalimab is een anti-PD-1 monoklonaal antilichaam dat is ontwikkeld voor zijn vermogen om de interacties tussen PD-1 en zijn liganden, PD-L1 en PD-L2, te blokkeren en voor een verbeterde internalisatie van de receptor (endocytosefunctie).

Lopende of voltooide centrale klinische onderzoeken waarin de veiligheid en werkzaamheid van toripalimab worden geëvalueerd, hebben betrekking op een breed scala aan tumortypen, waaronder long-, neuskeelholte-, slokdarm-, maag-, borst-, lever-, nier- en huidkanker. In de Verenigde Staten heeft de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de Biologics License Application goedgekeurd voor toripalimab in combinatie met cisplatine en gemclonaal antilichaam voor de behandeling van volwassenen met gemetastaseerde en terugkerende lokaal gevorderde NPC, en voor toripalimab.