Stoke Therapeutics, Inc. kondigt de inschrijving aan van de eerste patiënt in een prospectieve natuurlijke geschiedenisstudie van mensen van 8 tot 60 jaar die leven met autosomaal dominante optische atrofie (ADOA). ADOA is de meest voorkomende erfelijke aandoening van de oogzenuw. Het is een zeldzame ziekte die progressief en onomkeerbaar gezichtsverlies in beide ogen veroorzaakt, beginnend in het eerste decennium van het leven.

Er zijn momenteel geen goedgekeurde behandelingen voor ADOA. De meeste gevallen van ADOA worden veroorzaakt door mutaties in één allel van het OPA1-gen, die tot gevolg hebben dat de normale productie van OPA1-eiwit gehalveerd wordt. FALCON is een tweejarige prospectieve studie naar de natuurlijke geschiedenis bij patiënten bij wie de diagnose ADOA, veroorzaakt door een OPA1-mutatie, bevestigd is.

De studie is opgezet om de snelheid van verandering in structurele en functionele oogheelkundige beoordelingen te evalueren. De gegevens van de FALCON studie zullen de klinische ontwikkeling ondersteunen van STK-002, Stoke's gepatenteerde antisense oligonucleotide (ASO) in preklinische ontwikkeling voor de behandeling van ADOA.