Vertex Pharmaceuticals Incorporated heeft aangekondigd dat zijn New Drug Submission (NDS) voor exagamglogene autotemcel (exa-cel) door Health Canada is geaccepteerd voor Priority Review voor de behandeling van patiënten van 12 jaar en ouder met sikkelcelziekte (SCD) met terugkerende vaso-occlusieve crises (VOC's) en voor de behandeling van patiënten van 12 jaar en ouder met transfusieafhankelijke bèta-thalassemie (TDT). De NDS zal deel uitmaken van een op elkaar afgestemde beoordeling met Health Technology Assessment (HTA) organisaties, het Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health (CADTH) en het Institut national d'excellence en santé et en services sociaux (INESSS) in Quebec. Met Priority Review wordt de conventionele beoordelingstijd van 300 dagen teruggebracht tot 180 dagen.

De NDS wordt ondersteund door resultaten van de lopende fase 3-studies, CLIMB-111 en CLIMB-121, evenals een lopend vervolgonderzoek op lange termijn, CLIMB-131.