ABIONYX Pharma SA heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de aanwijzing als weesgeneesmiddel (ODD) heeft toegekend aan Bio-HDL CER-001 voor de behandeling van lecithine-cholesterol acyltransferase (LCAT)-deficiëntie. De aanwijzing geldt zowel voor gedeeltelijke LCAT-deficiëntie, die zich presenteert als de ziekte van Fisheye, als voor volledige LCAT-deficiëntie, die zich presenteert met niersymptomen en corneale troebelheid. De progressie van LCAT-deficiëntie, waarvoor geen goedgekeurde behandeling bestaat, kan uiteindelijk leiden tot nierfalen waarvoor dialyse of niertransplantatie nodig is, en/of tot volledige troebelheid van het hoornvlies waarvoor transplantatie nodig is. De Europese Medicijnen Administratie (EMA) heeft in juli 2021 de ODD-status toegekend aan CER-001 voor de behandeling van LCAT-deficiëntie. Er zijn eerder positieve klinische resultaten van CER-001 bij LCAT-ziekte gepubliceerd. In de Annals of Internal Medicine van maart 2021 werd een casus beschreven van een patiënt die op het punt stond een dialyse te ondergaan vanwege de snelle achteruitgang van de nierfunctie. De patiënte kon de noodzaak van dialyse vermijden tijdens haar behandeling met CER-001 en bovendien verbeterden de lipide-afzettingen in haar hoornvliezen, die aanzienlijke visuele wazigheid hadden veroorzaakt, met de behandeling. De verbetering van de visuele functie werd na 1 jaar follow-up nog steeds waargenomen. Een tweede geval werd beschreven in het Journal of Internal Medicine in november 2021 en toonde aan dat CER-001 de glomerulaire lipide-afzettingen verminderde en de achteruitgang van de nierfunctie van de patiënt’vertraagde. Bovendien remodelleerde CER-001 zijn plasma-lipoproteïnen door het niveau van LpX, grote abnormale lipidencomplexen waarvan bekend is dat ze renaal toxisch zijn, te verminderen.