AFT Pharmaceuticals heeft de analyse aangekondigd van zijn studie waarin zijn geneesmiddel Pascomer wordt onderzocht als topische behandeling van angiofibromen (FA) in het gezicht die geassocieerd zijn met Tubereuze Sclerose Complex (TSC). De studie toonde aan dat Pascomer statistisch significante [p < 0,05] voordelen opleverde ten opzichte van de klinisch relevante IGA, FASI en patiënt-arts verbeteringsschalen. Het geneesmiddel haalde echter niet de drempel op de IGA-schaal die de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) nodig achtte voor de registratie ervan in de Verenigde Staten (VS) als behandeling voor FA.

AFT zal nu de financiering overnemen van het resterende ontwikkelingswerk voor de weesgeneesmiddelindicatie van Pascomer, naast eventuele niet-wezenindicaties. Het zal ook het commercialiseringsprogramma in Noord-Amerika overnemen. Het Duitse Desitin Arzneimittel GmbH blijft de licentiehouder voor de FA weesgeneesmiddel-indicatie in Europa, Zwitserland en het VK.

Noch de klinische studieresultaten, noch de verandering in de licentie-, ontwikkelings- en commercialiseringsregelingen voor het geneesmiddel zullen naar verwachting de boekwaarde van 12,5 miljoen dollar van de Pascomer-activa van AFT verminderen. Het studiegegeven van Pascomer Tuberous Sclerosis Complex (TSC), is een genetische ziekte, die naar schatting één op 6.000 mensen treft. Ongeveer 70-80% van de mensen met TSC die ouder zijn dan twee jaar lijden aan angiofibromen in het gezicht, die nadelige gevolgen kunnen hebben voor het uiterlijk en in ernstige gevallen de ademhaling en het gezichtsvermogen kunnen aantasten.

De klinische studie met Pascomer vergeleek de verandering in angiofibromen in het gezicht bij patiënten die gedurende 26 weken ofwel met placebo, ofwel met Pascomer lage of hoge sterkte werden behandeld. In totaal werden 107 patiënten ingeschreven, waarvan 38 in de placebogroep en 36 in de Pascomer patiëntengroepen met lage sterkte en 33 in de Pascomer patiëntengroepen met hoge sterkte. De Amerikaanse FDA eiste een vergelijking van de responders tussen de groepen, waarbij een verbetering van 2 punten op de IGA-schaal als criterium voor een succes werd gebruikt.

Dit is een moeilijk te bereiken eindpunt en hoewel het voor beide behandelingsgroepen hoger was dan voor de placebo, bereikte het geen statistische significantie [p>0,05]. Op het minder strenge exploratieve primaire eindpunt, waarbij een verbetering van 1 punt op de IGA-schaal werd gebruikt, hadden zowel Pascomer met lage als met hoge sterkte een statistisch significant hoger responderpercentage dan de placebo [p <0,05]. De secundaire eindpunten voor de IGA-schaal, FASI, door de patiënt of de arts beoordeelde verbetering bereikten allemaal statistische significantie [p < 0,05] voor zowel de behandeling met lage als die met hoge sterkte Pascomer in vergelijking met de placebo.