Alterity Therapeutics kondigde de goedkeuring aan van zijn Investigational New Drug (IND) aanvraag door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor de evaluatie van ATH434 bij personen met Multiple System Atrophy (MSA), een zeldzame en zeer invaliderende Parkinson aandoening. De goedkeuring van deze IND machtigt Alterity om de Fase 2 klinische studie uit te voeren in de VS. De Fase 2 klinische studie is een gerandomiseerd, dubbelblind, placebo-gecontroleerd onderzoek van ATH434 bij patiënten met MSA in een vroeg stadium. De studie zal het effect onderzoeken van ATH434-behandeling op neuroimaging en eiwitbiomarkers, zoals overtollig ijzer in de hersenen en aggregerende -synucleïne, die in belangrijke mate bijdragen tot de pathologie van MSA.

Klinische eindpunten zullen uitgebreide beoordeling van de werkzaamheid van ATH434 mogelijk maken, samen met karakterisering van veiligheid en farmacokinetiek. Het gebruik van draagbare sensoren zal evaluatie mogelijk maken van motorische parameters die belangrijk zijn bij patiënten met MSA. De studie zal naar verwachting ongeveer 60 volwassen patiënten inschrijven die een van de twee dosisniveaus van ATH434 of placebo zullen ontvangen.

De patiënten zullen gedurende 12 maanden worden behandeld, zodat veranderingen in de eindpunten van de werkzaamheid kunnen worden gedetecteerd en de opzet van een definitieve fase 3-studie kan worden geoptimaliseerd. Aanvullende informatie over de Fase 2 studie vindt u hier: ClinicalTrials.gov Identifier: NCT05109091.