Alzamend Neuro, Inc. kondigde aan dat het een onderzoeksaanvraag voor een nieuw geneesmiddel heeft ingediend bij de Amerikaanse Food and Drug Administration ("FDA") voor de start van studie AL001-MDD01, een Fase IIA klinische studie met plasma/hersenen farmacokinetiek van AL001 voor de aanvullende behandeling van patiënten met MDD. Hoewel lithium geen door de FDA goedgekeurde indicatie heeft voor het versterken van een antidepressivum bij MDD, wordt het al tientallen jaren off-label voor dit doel voorgeschreven. Hoewel in het verleden een breed scala aan medicijnen in deze hoedanigheid is gebruikt, is lithium een van de weinige middelen waarvan de werkzaamheid in meerdere gerandomiseerde gecontroleerde onderzoeken is aangetoond.

Hoewel de ideale rol van lithiumaugmentatie nog moet worden vastgesteld, is er bewijs dat de klinische praktijk ondersteunt om lithium toe te voegen aan conventionele antidepressiva bij het streven om MDD te verwijderen. Lithiumaugmentatie is genoemd als een strategie voor depressieve patiënten die niet reageren op een antidepressivum, lithiumprofylaxe voor terugkerende unipolaire depressie als alternatief voor profylaxe met een antidepressivum, en voor de anti-suïcidale eigenschappen van lithium, indien van toepassing. Lithium was de eerste stemmingsstabilisator die door de FDA werd goedgekeurd en is nog steeds een eerstelijns behandelingsoptie (beschouwd als de "gouden standaard") voor BD, maar wordt misschien onderbenut vanwege de noodzaak van therapeutische medicatiebewaking ("TDM").

Lithium was het eerste geneesmiddel waarvoor TDM door de regelgevende instanties in de productetikettering vereist werd, omdat het effectieve en veilige bereik van therapeutische bloedconcentraties van geneesmiddelen smal en goed gedefinieerd is voor de behandeling van BD bij gebruik van lithiumzouten. Overschrijdingen boven dit bereik kunnen toxisch zijn, en onderschrijdingen kunnen de effectiviteit verminderen. AL001 is een nieuw lithiumdistributiesysteem dat het potentieel heeft om de voordelen van op de markt verkrijgbare lithiumzouten te bieden, terwijl het de huidige toxiciteit van lithium vermindert of vermijdt.

De resultaten van Alzamend's recent voltooide Fase IIA-studie met meerdere oplopende doses van AL001 bij patiënten met Alzheimer en gezonde proefpersonen identificeerde een maximaal getolereerde dosis ("MTD") die werd doorgelicht door een onafhankelijke veiligheidscommissie. Deze MTD, die ontworpen is om meer lithium in de hersenen te verspreiden maar met een lagere systemische blootstelling, wat resulteert in een verbeterd veiligheidsprofiel vergeleken met lithiumzouten die momenteel op de markt zijn, werd beoordeeld als onwaarschijnlijk dat TDM nodig was. Na ontvangst van een "study may proceed"-mededeling van de FDA is Alzamend van plan om een Fase IIA-studie te starten om de verbeteringen van AL001 in lithiumniveaus in de hersenen te karakteriseren in vergelijking met een op de markt gebracht lithiumzout bij MDD-patiënten.

Alzamend verwacht dat dit programma, gebaseerd op de veiligheid, in aanmerking kan komen voor een 505(b)(2)NDA-pad naar goedkeuring door de FDA, dat beschikbaar is voor nieuwe formuleringen van een goedgekeurd geneesmiddel.