Amylyx Pharmaceuticals, Inc. kondigde aan dat het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) zijn aanvankelijke negatieve advies over de vergunningaanvraag voor het in de handel brengen (MAA) voor AMX0035 (natriumfenylbutyraat en ursodoxicoltaurine [ook bekend als taurursodiol), onder de handelsnaam ALBRIOZA®?, voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS) in de Europese Unie (EU) heeft bevestigd. Het besluit volgt op de afronding van de formele heronderzoeksprocedure van de CHMP van een oorspronkelijk negatief advies dat in juni 2023 werd aangenomen. ALBRIOZA werd in juni 2022 met voorwaarden goedgekeurd door Health Canada en kreeg een volledige goedkeuring van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) onder de handelsnaam RELYVRIO®?

in september 2022. Amylyx blijft zich richten op de voltooiing van de PHOENIX Fase 3 klinische studie, die gestart werd vóór de indiening van de aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen en die bijkomende gegevens zal opleveren over de werkzaamheid en het veiligheidsprofiel van ALBRIOZA bij mensen die leven met ALS. Als PHOENIX positief is, is Amylyx van plan om zo snel mogelijk goedkeuring in de EU aan te vragen.

PHOENIX is een 48 weken durend, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, wereldwijd Fase 3 klinisch onderzoek waarin de veiligheid en werkzaamheid van AMX0035 voor de behandeling van ALS verder worden geëvalueerd. Het ontwerp van PHOENIX werd bepaald door de resultaten van de Fase 2 klinische CENTAUR studie van AMX0035, die aan het gespecificeerde primaire resultaat voldeed en een statistisch significant voordeel in functie en een waargenomen voordeel op de overleving in een post-hoc analyse op langere termijn aantoonde. CENTAUR was een multicenter Fase 2 klinische studie bij 137 deelnemers met ALS en omvatte een 6 maanden durende gerandomiseerde placebo-gecontroleerde fase en een open-label extensie (OLE) lange termijn follow-up fase.