Aptose Biosciences Inc. heeft de hoogtepunten bekendgemaakt van een klinische update die op 10 juni 2023 werd gehouden in samenwerking met het EHA 2023 International Congress van de European Hematology Association in Frankfurt, Duitsland. Het evenement omvatte een up-to-date overzicht van klinische gegevens voor Aptose's twee onderzoeksproducten in ontwikkeling voor hematologische maligniteiten: tuspetinib, een orale, myeloïde kinaseremmer in de Fase 1/2 APTIVATE studie bij patiënten met teruggevallen of refractaire acute myeloïde leukemie (AML); en luxeptinib, een orale, dubbele lymfoïde en myeloïde kinaseremmer in Fase 1 a/b fase ontwikkeling voor de behandeling van patiënten met teruggevallen of refractaire hematologische maligniteiten. Tuspetinib leverde monotherapierespons op vier dosisniveaus zonder DLT in mutationeel diverse en moeilijk te behandelen R/R AML-populaties, waaronder TP53-gemuteerde patiënten met een CR/CRh = 20% en RAS-gemuteerde patiënten met een aCRh = 22%.

Succesvolle EOP1-bijeenkomst (End of Phase 1) afgerond met de Amerikaanse FDA voor tuspetinib, en een monotherapie RP2D werd geselecteerd als 80 mg per dag, en alle ontwikkelingstrajecten blijven open, inclusief het versnelde traject met één arm. APTIVATE uitbreidingsstudie met tuspetinib gestart met R/R AML-patiënten. Als onderdeel van de EOP1-bijeenkomst met de FDA, werd 80 mg per dag aangewezen als aanbevolen fase 2-dosis (RP2D) voor monotherapie, en nu wordt alle aandacht gericht op de APTIVATE-uitbreidingsstudie om monotherapie TUS te plaatsen bij meer patiënten met zeer ongunstige mutaties en om TUS te evalueren in combinatie met Venetoclax (VEN) als doublet bij R/R AML-patiënten".

Dergelijke factoren kunnen onder andere zijn het vermogen om het kapitaal te verkrijgen dat nodig is voor onderzoek en operaties en om door te gaan als going concern; de inherente risico's van de ontwikkeling van geneesmiddelen in een vroeg stadium, waaronder het aantonen van werkzaamheid; de kosten van de ontwikkelingstijd en het wettelijke goedkeuringsproces; de voortgang van klinische studies; het vermogen om overeenkomsten te vinden en te sluiten met potentiële partners; het vermogen om belangrijk personeel aan te trekken en te behouden; veranderende marktomstandigheden; onvermogen van nieuwe fabrikanten om aanvaardbare GMP batches in voldoende hoeveelheden te produceren; onverwachte productiefouten; en andere risico's die van tijd tot tijd worden beschreven in de lopende kwartaalaanvragen, jaarlijkse informatieformulieren, jaarverslagen en jaarlijkse aanvragen bij Canadese effectenregulatoren en de Securities and Exchange Commission van de Verenigde Staten.