BioCardia, Inc. kondigde positieve tussentijdse resultaten aan van de fase III gerandomiseerde gecontroleerde studie van haar CardiAMP® autologe celtherapie bij 110 gerandomiseerde patiënten met gevorderd chronisch hartfalen bij een gemiddelde follow-up van 20 maanden (CardiAMP HF). De resultaten toonden reducties in hartdood equivalenten en MACCE, met een sterk verhoogde reductie bij patiënten met verhoogd NTproBNP, een veel voorkomende marker van hartklachten. De gegevens werden gepresenteerd door Amish Raval, MD, directeur van klinisch cardiovasculair onderzoek en hoogleraar geneeskunde aan de Universiteit van Wisconsin-Madison tijdens de Technology and Heart Failure Therapeutics (THT) 2024 jaarlijkse bijeenkomst.

Over een gemiddelde follow-up van 20 maanden hadden patiënten met gevorderd chronisch hartfalen die een enkele endomyocardiale dosis autologe CardiAMP celtherapie kregen terwijl ze maximale medische therapie kregen, een 37% relatieve risicoreductie in all-cause hartdood equivalenten en een 9% relatieve risicoreductie in niet-fatale incidentie van hartaanvallen, beroertes en ziekenhuisopname als gevolg van hartfalen (MACCE). Bij patiënten die werden behandeld met CardiAMP celtherapie was het percentage hartdood equivalenten tot twee jaar lang bijna 5% lager dan bij controlepatiënten die alleen met hartfalenmedicatie werden behandeld (respectievelijk 8,3% vs. 13,2%).

CardiAMP celtherapie werd ook in verband gebracht met trends in de richting van verminderde ventriculaire tachyaritmieën, verbeterde hartfunctie zoals gemeten door de linker ventrikel ejectiefractie, en verbeterd NTproBNP. In een subgroepanalyse van patiënten met verhoogd NTproBNP bij aanvang ? die 59% van alle gerandomiseerde patiënten omvatte ?

ondervonden patiënten die behandeld werden met CardiAMP celtherapie een 86,2% relatieve risicoreductie in hartdood equivalenten en een 23,9% relatieve risicoreductie in MACCE. Deze patiënten hadden meer dan 17% minder hartdood equivalenten na twee jaar in vergelijking met controlepatiënten die alleen met hartfalenmedicatie werden behandeld (respectievelijk 2,9% vs. 21,1%).

Tijdens de wetenschappelijke THT-bijeenkomst werd ook de eerste inschrijving voor de veiligheidsfase met dosisescalatie van BioCardia's Fase I/II-studie van de CardiALLO? allogene mesenchymale stamceltherapie (MSC) bij patiënten met hartfalen gerapporteerd. Het cohort dat de laagste dosis van 20 miljoen cellen kreeg, is gestart zonder bijwerkingen, hartritmestoornissen, afstoting of allergische reacties.

De eerste auteur van het onderzoek is R. David Anderson, MD, hoogleraar geneeskunde aan de Universiteit van Florida in Gainesville. Na voltooiing van de veiligheidsfase van de dosisescalatiestudie is een fase II gerandomiseerd dubbelblind gecontroleerd onderzoek gepland om de werkzaamheid te beoordelen.