Cadrenal Therapeutics, Inc. kondigde aan dat de Food and Drug Administration (FDA) van de Verenigde Staten tecarfarine heeft aangewezen als weesgeneesmiddel (ODD) voor de preventie van trombo-embolie en trombose bij patiënten met een geïmplanteerd mechanisch circulatieondersteunend apparaat (linker ventriculaire assistentietoestel (LVAD), rechter ventriculaire assistentietoestel (RVAD), gezamenlijk bekend als ventriculaire assistentietoestellen (VAD's), biventriculaire assistentietoestellen en totale kunstharten). Het ODD-programma van de FDA biedt stimulansen aan sponsororganisaties voor de ontwikkeling van innovatieve behandelingen voor zeldzame ziekten waaraan minder dan 200.000 mensen in de V.S. lijden. Sinds de goedkeuring in 1983 heeft de Orphan Drug Act talloze mensen die met deze aandoeningen leven, geholpen om toegang te krijgen tot levensverlengende en levensreddende therapieën. De ODD biedt ook bepaalde voordelen aan ontwikkelaars van geneesmiddelen, waaronder hulp bij het ontwikkelingsproces van geneesmiddelen, belastingkredieten voor bepaald klinisch onderzoek en een vrijstelling van de gebruikersvergoeding voor New Drug Application.

De aanwijzing is bedoeld om veilige en werkzame producten voor de behandeling van zeldzame aandoeningen te promoten. Alle patiënten met een VAD hebben chronische antistolling nodig om de vorming van trombus (stolsel) te voorkomen, waardoor het apparaat kan falen of waardoor een stolsel kan afbreken (emboliseren), wat kan leiden tot een beroerte of andere vasculaire catastrofe. De huidige marktleidende directe orale anticoagulantia (DOAC's), zoals Eliquis, zijn niet geïndiceerd voor patiënten met VAD's omdat er geen bewijs van voordeel is.

Bovendien toonde een recente studie aan dat het antistollingsniveau dat bereikt wordt met warfarine, de enige Vitamine K Antagonist (VKA) die momenteel beschikbaar is, slechts 56% van de tijd binnen het doelbereik blijft, wat het risico op stollings- en bloedingscomplicaties blijkt te verhogen.