Cereno Scientific kondigt aan dat de Fase II studie met CS1 voor de zeldzame ziekte Pulmonale Arteriële Hypertensie de werving sluit en topline gaat. Op basis van een aanbeveling van de klinische stuurgroep van de studie heeft Cereno Scientific besloten om de patiëntenrekrutering voor studie CS1-003 te beëindigen tegen 1 juli 2024. De klinische stuurgroep heeft geconcludeerd dat er voldoende gegevens zijn om de volgende stappen in de ontwikkeling te evalueren.

De belangrijkste resultaten zullen in het derde kwartaal van 2024 bekend worden gemaakt. Het unieke werkzaamheidsprofiel van CS1 past goed bij de pathogenetische mechanismen van PAH en er wordt aangenomen dat het kan voorzien in de grote behoefte aan betere behandelingsalternatieven. Het doel van de ontwikkeling van CS1 is om patiënten met PAH een betere levenskwaliteit en een langer leven met CS1 te bieden.

Cereno Scientific heeft het afgelopen jaar bemoedigende resultaten gerapporteerd van de lopende Fase II studie die wijzen op een mogelijk positief effect van kandidaat-geneesmiddel CS1 bij patiënten met de ernstige zeldzame ziekte PAH. Een casestudie bij de eerste patiënt die de studie in een van de studiecentra heeft voltooid, toonde opmerkelijke gegevens over de werkzaamheid. Na 12 weken behandeling met CS1 vertoonde de patiënt een verlaging van de pulmonale arteriële druk met 30% en een verhoging van het hartminuutvolume met 20%.

De algemene functionele status van de patiënt was veranderd van NYHA/WHO functionele klasse II naar I aan het einde van de behandelingsperiode, wat betekent dat de patiënt een bijna normale functionele fysieke capaciteit had met CS1 toegevoegd aan een stabiele conventionele therapie. Naast de gegevens met betrekking tot de effecten van CS1 bij de PAH-patiënt, gaf de casestudie aan dat het gebruik van CardioMEMS een veilige dagelijkse bewaking op afstand mogelijk maakt van de pulmonale arteriële (PA) druk in de loop van de tijd bij patiënten met PAH, waardoor de effectiviteit van medicatie op het niveau van de individuele patiënt beoordeeld kan worden. Data Quality Control Review meldde 13 oktober 2023 dat een Data Quality Control Review (DQCR), van gegevens verkregen door het CardioMEMS HF-systeem van de eerste 16 patiënten, werd afgesloten met positieve bevindingen.

De gegevenskwaliteit van de CardioMEMS-metingen werd bevredigend bevonden, met naleving van het studieprotocol en met tijdige gegevensoverdracht van het huis van de patiënt naar de kliniek. EAP voor CS1 Goedgekeurd 30 januari 2024, CS1 is door de FDA goedgekeurd voor Expanded Access, een uitbreiding van de lopende Fase II studie waarin CS1 bij PAH wordt geëvalueerd. Het Expanded Access Program (EAP) biedt Cereno de mogelijkheid om, volgens een formeel door de FDA goedgekeurd protocol, gegevens te verzamelen over de veiligheid en werkzaamheid van langdurige blootstelling aan CS1 bij patiënten met PAH.

Dit initiatief ondersteunt niet alleen de behandeling van PAH-patiënten, maar stelt Cereno ook in staat om aanvullende documentatie over het gebruik van CS1 te verzamelen voor besprekingen met de regelgevende instanties en de planning van het ontwerp van de Fase IIb/III pivotale studie. Momenteel wordt gewerkt aan locatiespecifieke contracten en IRB-goedkeuringen.