Cereno Scientific heeft een update aangekondigd over de voortgang van de Fase II studie van CS1 bij pulmonale arteriële hypertensie (PAH). Cereno heeft aanzienlijke interesse gezien in het door de FDA goedgekeurde Expanded Access Program ("compassionate use") voor patiënten die de Fase II studie hebben voltooid, waarbij onderzoekers hebben aangegeven dat een meerderheid van de patiënten geïnteresseerd zou zijn in verdere toegang tot CS1 na voltooiing van de studie. Het bedrijf meldt aanzienlijke vooruitgang in de studie.

Door een langere opstartfase voor de twee nieuwe studielocaties dan eerder was ingeschat, is de tijdlijn van de studie negatief beïnvloed en de top-line resultaten worden nu verwacht in het derde kwartaal van 2024. De Fase II studie van CS1 voor de zeldzame ziekte PAH wordt actief uitgevoerd in 10 gespecialiseerde klinieken in de VS, waarbij één nieuwe kliniek eind december werd geactiveerd en één nieuwe kliniek zich momenteel in een laat opstartstadium bevindt. Tot op heden hebben 25 patiënten het CardioMEMS HF-systeem geïmplanteerd gekregen, waarvan 23 patiënten gerandomiseerd zijn naar CS1 geneesmiddeltherapie; en 19 patiënten hebben het onderzoek afgerond.

Onderzoekers geven aan dat bijna tweederde van de patiënten, die het onderzoek hebben voltooid of momenteel therapie krijgen, geïnteresseerd zijn in verdere toegang tot CS1 na voltooiing van het onderzoek. Momenteel wordt er gewerkt aan goedkeuringen voor specifieke locaties en de IRB. Het EAP zal Cereno de mogelijkheid bieden om, volgens een formeel door de FDA goedgekeurd protocol, gegevens te verzamelen over de veiligheid en werkzaamheid van langdurige blootstelling aan CS1 bij patiënten met PAH.

Het EAP zal Cereno dus in staat stellen om verdere documentatie te verzamelen over het gebruik van CS1 bij patiënten die lijden aan PAH, wat zal helpen bij het verder onderbouwen van het ontwerp van de Fase IIb/III centrale studie met CS1. Hoewel het bedrijf opmerkelijke vooruitgang in de studie rapporteert, hebben een trager recruteringstempo dan de afgelopen maanden werd verwacht en een langere opstartfase voor de nieuwe locaties de tijdlijn van de studie beïnvloed. De bijgewerkte tijdlijn van de studie verwacht nu dat de voltooiing van de studie en de top-line resultaten in het derde kwartaal van 2024 zullen zijn.