Cereno Scientific AB heeft het studieprotocol aangekondigd voor het Expanded Access Program (EAP) voor zijn belangrijkste kandidaat-geneesmiddel, de HDAC-remmer CS1, voor de zeldzame ziekte Pulmonale Arteriële Hypertensie. Het EAP zal langetermijndocumentaMon van veiligheids- en werkzaamheidsgegevens van CS1-behandeling in de Fase II-studie bij PAH ondersteunen. Zoals eerder gemeld, hebben onderzoekers aanzienlijke interesse getoond in de EAP, waarbij tweederde van de patiënten, die de studie hebben voltooid of momenteel therapie volgen, volgens de onderzoekers in aanmerking komen voor verdere toegang tot CS1.

De EAP-studie, CS-004 genaamd, is een verlenging van de CS-003 fase II-studie van CS1 bij PAH, met als primaire doelstelling het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van voortgezette behandeling met CS1 en als secundaire doelstelling verkennende werkzaamheid met dezelfde methoden als in de hoofdstudie (de tijdstippen zijn elk jaar bij aanvang, 4, 8 en 12 maanden). Verdere details worden later gepubliceerd op clinicaltrials.gov. Momenteel wordt er gewerkt aan goedkeuringen voor de locatie en de ethische commissie (IRB) en zodra deze binnen zijn, kunnen de eerste patiënten gedoseerd worden in de EAP.

Het EAP zal Cereno dus in staat stellen om verdere documentatie te verzamelen over het gebruik van CS1 bij patiënten die lijden aan PAH, wat zal helpen bij besprekingen met regelgevende instanties en bij het opzetten van een Fase IIb/III pivotale studie met CS1. De goedkeuring van het Expanded Access Program (EAP) volgt op bemoedigende rapporten uit de Fase II studie van CS1 bij PAH, die actief wordt uitgevoerd in 10 gespecialiseerde klinieken in de VS. In juni belichtte een onderzoeker een opmerkelijk geval van verbetering bij patiënten met CS1.

Verder meldde Cereno in oktober 2023 dat een Data Quality Control Review (DQCR), van gegevens verkregen door het CardioMEMS HF-systeem van de eerste zestien patiënten, werd afgesloten met positieve bevindingen. In november drong een andere onderzoeker er bij Cereno op aan om een Expanded Access verzoek in te dienen bij de FDA, om toestemming te krijgen om het onderzoeksgeneesmiddel, CS1, te mogen blijven toedienen aan patiënten na beëindiging van de studiebehandeling. Cereno diende het verzoek onmiddellijk in op 3 januari, dat door de FDA werd ingewilligd op 30 januari 2024.