Cereno Scientific kondigt aan dat een studieprotocol synopsis voor het Expanded Access Program (EAP) voor zijn belangrijkste kandidaat-geneesmiddel, de HDAC-remmer CS1, voor de zeldzame ziekte Pulmonale Arteriële Hypertensie (PAH), is gepubliceerd. Het EAP zal langetermijndocumentatie van veiligheids- en werkzaamheidsgegevens van CS1-behandeling in de Fase II-studie in PAH ondersteunen. De EAP-studie, CS-004 genaamd, is een uitbreiding van de CS1-003 studie.

Het primaire doel van de CS1-004 studie is het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van voortgezette behandeling met CS1. De verkennende doelstellingen zijn het evalueren van klinisch voordeel door gebruik te maken van CardioMEMS, echocardiografie, cardiale magnetische resonantiebeeldvorming, katheterisatie van het rechterhart, beoordelingen van de kwaliteit van leven, biomarkers en actigrafie om veranderingen in klinische respons te meten bij voortgezette behandeling met CS1 bij patiënten met pulmonale arteriële hypertensie (PAH). De eindpunten voor veiligheid en verkennende werkzaamheid zullen worden gemeten, met dezelfde methoden als in het hoofdonderzoek, aan het begin van het onderzoek en vervolgens elk jaar na 4, 8 en 12 maanden.

Als zodanig zal de EAP-studie Cereno in staat stellen om verdere documentatie te verzamelen over het gebruik van CS1 bij patiënten die lijden aan PAH, wat zal helpen bij besprekingen met regelgevende instanties en bij het ontwerpen van een Fase IIb/III centrale studie met CS1. Tot 30 patiënten kunnen deelnemen aan Studie CS1-004, als zij de hoofdstudie hebben voltooid, de behandeling met CS1 verdragen en als, naar het oordeel van de onderzoeker, de voordelen van verdere behandeling met CS1 opwegen tegen het risico. Sommige patiënten zullen direct doorstromen naar CS1-004 zonder onderbreking van de behandeling met CS1, terwijl andere patiënten die CS1-003 al hebben afgerond, opnieuw met CS1 moeten beginnen.

Patiënten zullen in eerste instantie dezelfde dosis krijgen die zij in het ouderonderzoek CS1-003 kregen. Alle patiënten hebben later de optie om getitreerd te worden naar de meest effectieve en veilige dosis die bepaald is in de lopende CS1-003 studie, wanneer deze voltooid is. Op jaarbasis zal de hoofdonderzoeker bepalen of een patiënt de uitgebreide toegangsstudie het volgende jaar voortzet op basis van veiligheid, verdraagbaarheid en klinisch voordeel van CS1.

Voortzetting van de uitgebreide studie zal ook jaarlijks worden geëvalueerd door Cereno Scientific. Zoals eerder gemeld, hebben onderzoekers aanzienlijke interesse getoond in de EAP, waarbij tweederde van de patiënten, die de studie hebben voltooid of momenteel therapie volgen, volgens de onderzoekers in aanmerking komt voor verdere toegang tot CS1. Momenteel wordt er gewerkt aan goedkeuringen voor specifieke locaties en voor de ethische commissie (IRB) en zodra deze binnen zijn, kunnen de eerste patiënten gedoseerd worden in de EAP.