Chemomab Therapeutics Ltd. kondigde aan dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de Investigational New Drug (IND) Application van het bedrijf heeft goedgekeurd voor de evaluatie van CM-101 in een fase 2-studie bij volwassenen met systemische sclerose (SSc). CM-101 is een eersteklas monoklonaal antilichaam dat ontworpen is om in te grijpen in belangrijke biologische routes die geassocieerd worden met SSc en andere ernstige fibro-inflammatoire ziekten. In preklinische studies verminderde CM-101 inflammatoire en fibrotische schade aan de long, huid en vasculatuur: orgaansystemen die vaak worden aangetast bij SSc-patiënten. In vroege klinische studies werd CM-101 goed verdragen, verminderde het aan fibrogenese gerelateerde biomarkers en toonde het ontstekingsremmende effecten bij patiënten met ernstige longontsteking, niet-alcoholische vette leverziekte (NAFLD) en niet-alcoholische steatohepatitis (NASH). CM-101 is door de FDA aangewezen als weesgeneesmiddel voor SSc en voor primaire scleroserende cholangitis (PSC), een zeldzame leverziekte. De CM-101 Fase 2 SPRING studie in PSC patiënten is momenteel aan de gang. Francesco Del Galdo, MD, PhD, hoogleraar experimentele geneeskunde aan de Universiteit van Leeds in het Verenigd Koninkrijk en hoofd van het Sclerodermieprogramma aan het Leeds Institute of Rheumatic and Musculoskeletal Medicine, is de hoofdonderzoeker van de Chemomab-studie naar systemische sclerose. Over de CM-101 Fase 2 Systemische Sclerose Studie-de ABATE Studie
De ABATE studie (een Fase 2, multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, proof-of-biology studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van CM-101 in patiënten met SysTEmische Sclerose te evalueren) zal 45 patiënten met klinisch actieve dermatologische, vasculaire of pulmonale SSc inschrijven. De studiepopulatie zal naar verwachting ruwweg verdeeld zijn tussen patiënten met diffuse cutane SSc en patiënten met beperkte SSc. De studie is bedoeld om de veiligheid verder te beoordelen en biologische en klinische proof-of-concept vast te stellen voor CM-101 als potentiële behandeling voor patiënten met SSc. De primaire uitkomstmaat is veiligheid. Secundaire eindpunten omvatten meerdere serumgebaseerde biologische markers en een verscheidenheid aan verkennende biologische en klinische resultaten, waaronder de American College of Rheumatology Composite Response Index in Systemic Sclerosis (ACR-CRISS) score en zijn herzieningen (rCRISS). De studie omvat een dubbelblinde periode van 24 weken waarin patiënten met actieve behandeling elke drie weken 10 mg/kg CM-101 ontvangen via intraveneuze infusie, gevolgd door een open-label verlenging van 24 weken waarin alle patiënten een dosis van 10 mg/kg ontvangen. De studie omvat ook meerdere klinische beoordelingen van de huid, vasculatuur en longfunctie. Verwacht wordt dat het aanvullende informatie zal opleveren over ziektemechanismen, gegevens zal opleveren die relevant zijn voor toekomstige strategieën voor patiëntenstratificatie en de selectie van geschikte eindpunten voor toekomstige studies zal ondersteunen. Een top-line data read-out is gepland voor de tweede helft van 2024.