BioCryst Pharmaceuticals, Inc. en Clearside Biomedical, Inc. kondigden aan dat ze een licentieovereenkomst zijn aangegaan die BioCryst in staat stelt om zijn onderzoeksmatige plasma kallikrein inhibitor, avoralstat, te ontwikkelen met Clearside's SCS Microinjector om avoralstat direct aan de achterkant van het oog toe te dienen via de suprachoroïdale ruimte om patiënten met diabetisch maculair oedeem (DME) te behandelen. Avoralstat heeft een hoge werkzaamheid en een lage oplosbaarheid, twee eigenschappen die belangrijk zijn voor het bereiken van potentiële werkzaamheid met een lagere doseringsfrequentie in het oog voor DME-patiënten. Door avoralstat rechtstreeks in de suprachoroïdale ruimte toe te dienen, zou avoralstat plasma kallikrein kunnen remmen op de plaatsen waar oedeem wordt gevormd bij de ziekte van DME, het retinale en choroïdale vaatendotheel.

Avoralstat werd eerder geëvalueerd in een orale formulering in een fase 3 klinische studie bij patiënten met erfelijk angio-oedeem (HAE). In het klinische onderzoeksprogramma voor HAE bij 276 personen bleek dat orale avoralstat veilig was en goed werd verdragen, met een bijwerkingenprofiel dat vergelijkbaar was met placebo. Volgens de voorwaarden van de overeenkomst ontvangt Clearside een licentievergoeding van $5 miljoen vooraf van BioCryst.

Clearside komt in aanmerking om tot een aanvullende $30 miljoen aan klinische en wettelijke mijlpaalbetalingen te ontvangen, en tot een totaal van $47,5 miljoen in drie op verkoop gebaseerde mijlpaalbetalingen na goedkeuring naarmate de jaarlijkse wereldwijde nettoverkoop van het product tot $2 miljard stijgt. BioCryst zal Clearside gefaseerde mid-single digit royalty's betalen op de jaarlijkse wereldwijde nettoverkoop van producten, op drie niveaus, waaronder een topniveau van > $1,5 miljard. DME is de meest voorkomende oorzaak van gezichtsverlies bij mensen met diabetes en minstens een derde van de patiënten heeft aanhoudende DME ondanks behandeling met anti-VEGF-therapieën, die via een maandelijkse injectie worden toegediend.

Gegevens hebben aangetoond dat verhoogd kallikrein een oorzaak kan zijn van het niet reageren op anti-VEGF therapie. BioCryst organiseert om 13.00 uur ET een Research and Development (R&D) Day in zijn Discovery Center of Excellence in Birmingham, AL. Tijdens de R&D-dag is BioCryst van plan om zijn ontdekkingsproces van geneesmiddelen te beschrijven en bijkomende therapieën uit zijn pijplijn voor te stellen.

De live webcast en herhaling van de R&D Day zullen online beschikbaar zijn in het investeerdersgedeelte van de BioCryst website op < URL>.