Clene Inc. en haar volledige dochteronderneming Clene Nanomedicine Inc, kondigden aan dat de resultaten van de VISIONARY-MS studie werden gepresenteerd als een platformpresentatie door Professor Michael Barnett, MBBS FRACP PhD op het 14de jaarlijkse Singapore Pan-Asian Committee on Treatment and Research in Multiple Sclerosis (PACTRIMS) Congress, gehouden van 24-26 november. De platformpresentatie getiteld, oVISIONARY-MS Top-line Results: A Phase 2, Randomized, Double-Blind, Parallel Group, Placebo-Controlled Study to Assess the Safety and Efficacy of CNM-Au8, a Catalytically Active Gold Nanocrystal Suspension in Relapsing Multiple Sclerosis,o leverde proof-of-concept bewijs voor globale neurologische verbetering zoals beoordeeld door de modified Multiple Sclerosis Functional Composite (mMSFC), evaluatie van het gezichtsvermogen bij laag contrast, de cognitie, de functie van de bovenste ledematen en de loopsnelheid met CNM-Au8 als aanvulling op goedgekeurde immunomodulerende therapieën (DMT's) op de achtergrond bij stabiele MS-patiënten. VISIONARY-MS onderzocht de werkzaamheid en veiligheid van CNM-Au8 (15 mg of 30 mg per dag) versus placebo gedurende 48 weken bij stabiele relapsing remitting MS-deelnemers met chronische optische neuropathie.

Bijna alle deelnemers (92%) werden behandeld met zeer effectieve DMT's als achtergrondzorgstandaard. Het primaire eindpunt, evaluatie van de verandering in low contrast letter acuity (LCLA) in vergelijking met placebo op week 48, toonde een significante verbetering (mITT-populatie, kleinste kwadraten gemiddelde verschil, 3,13; 95% CI: -0,08 tot 6,33, p = 0,056). Secundair eindpunt van globale neurologische verbetering, de gemodificeerde Multiple Sclerosis Functional Composite (mMSFC), gemiddelde gestandaardiseerde verandering ten opzichte van placebo op week 48, toonde significante verbetering (mITT-populatie, LS gemiddeld verschil, 0,28; 95% CI: 0,04 tot 0,52, p = 0,0207).

Consistente verbeteringen ten gunste van CNM-Au8 werden waargenomen bij paraclinische biomarkers, waaronder multifocale visuele evoked potential amplitude en latentie, metingen van de netvliesstructuur met optische coherentie tomografie, en nieuwe MRI-eindpunten die myeline en axonale integriteit onderzoeken. Deze gegevens leverden consistent ondersteunend bewijs van neurofysiologie, retinale beeldvorming en nieuwe MRI-markers voor de potentiële neuroprotectieve en remyeliniserende effecten van CNM-Au8-behandeling. Placebo behandelde patiënten verslechterden over het algemeen in klinische en paraclinische maatregelen gedurende de periode van 48 weken.

CNM-Au8 werd goed verdragen en er werden geen significante veiligheidsresultaten waargenomen. Zoals aangekondigd in februari 2022 werd de VISIONARY-MS-studie voortijdig stopgezet vanwege operationele COVID-19 pandemische uitdagingen, waarbij 73 van de 150 geplande deelnemers werden ingeschreven. Vanwege de beperkte inschrijving werd de drempel voor significantie vooraf gespecificeerd op p=0,10 voorafgaand aan de databasesluiting en ingediend bij de FDA in het statistische analyseplan (SAP).

De primaire analyse werd uitgevoerd in de gewijzigde intent to treat (mITT)-populatie, waarbij ongeldige gegevens werden gecensureerd, waaronder gegevens van één locatie met fouten bij de uitvoering van LCLA-tests (n=9), en de getimede 25-voet-loopgegevens van één proefpersoon op een andere locatie met een verandering in het mobiliteitshulpmiddel. De ITT-resultaten waarin de ongeldige gegevens waren verwerkt, waren niet significant, maar in richting consistent met de mITT-resultaten.