CLINUVEL heeft een nieuw klinisch programma aangekondigd waarin afamelanotide wordt geëvalueerd als behandeling voor de vroege fase van de ziekte van Parkinson (PD of Parkinson) bij patiënten met een lichte huid. De programmadoelstellingen zijn om te bepalen of afamelanotide ? via activering van de melanocortine-1 receptor (MC1R) ?

de bloedspiegels van a-synucleïne (een toxine) bij PD-patiënten kan verlagen en de neuronen van de middenhersenen positief kan beïnvloeden. MC1R staat bekend als een belangrijke receptor in hersen- en huidcellen. In grote onderzoeken werd ontdekt dat patiënten met een lichte huid een hoger risico op PD hebben, in verband met een slecht functionerende MC1R.

Aangezien van afamelanotide bekend is dat het de functie van de MC1R optimaliseert, wordt verondersteld dat de behandeling met het geneesmiddel een positief effect zou hebben bij PD door a-synucleïne te verlagen, zoals onlangs is aangetoond in preklinische studies.²¯³ Afamelanotide is in Europa en de VS op de markt als SCENESSE® voor patiënten bij wie erytropoëtische protoporfyrie (EPP) is vastgesteld. Bewijs voor het gebruik van afamelanotide bij de ziekte van Parkinson: Wereldwijd blijkt dat bij personen die geboren zijn met rood haar en een lichte huid, de functie van MC1R's ? die tot expressie komen op huid- en hersencellen ?

en hebben een verhoogd risico op Parkinson en melanoom. In verschillende Parkinson-modellen is aangetoond dat een MC1R-bindend geneesmiddel, zoals afamelanotide, cellulaire bescherming biedt tegen a-syndroom.

cellulaire bescherming biedt tegen a-synucleïne, een giftige stof die wordt aangetroffen in de neuronen van PD-patiënten. In preklinische modellen is aangetoond dat het gebruik van afamelanotide neurodegeneratieve aandoeningen verbetert. Na tientallen jaren gebruik bij mensen is het duidelijk vastgesteld dat afamelanotide sterk bindt aan MC1R en cellulaire functies (signalering) optimaliseert door farmacologische activering.

Het CUV901 onderzoek is het eerste onderzoek bij mensen waarbij het effect van afamelanotide als therapeutische optie bij PD wordt geëvalueerd. Opzet studie ? CUV901: De fase IIa-studie CUV901 zal zes patiënten met een lichte huidskleur met vroege symptomen van PD die nog geen medicamenteuze therapie krijgen, evalueren.

De eerste doelstellingen van de open-label studie zijn om te focussen op de veiligheid van afamelanotide, het bepalen van a-synucleïne in het bloed en het beoordelen van visuele veranderingen in de middenhersenen. Secundaire eindpunten zijn het beoordelen van cognitieve functies. De onderzoeksopzet is goedgekeurd door de ethische en regelgevende instanties.

Patiënten tussen 40 en 85 jaar oud zullen 11 doses van 0,08 mg per kilogram lichaamsgewicht afamelanotide ontvangen op elke dag dat het geneesmiddel wordt toegediend, gedurende een studieduur van 56 dagen. Naar verwachting zullen de eerste patiënten zich voor het einde van 2024 inschrijven.