Op 8 december 2023 kondigden CRISPR Therapeutics AG en zijn partner, Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Vertex), de ontvangst aan van de allereerste goedkeuring van een op CRISPR gebaseerde gene-editing therapie in de Verenigde Staten. Op 8 december 2023 heeft de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) CASGEVY (exagamglogene autotemcel) goedgekeurd. CASGEVY is een autologe genoom-bewerkte hematopoëtische stamceltherapie die is geïndiceerd voor de behandeling van sikkelcelziekte bij patiënten van 12 jaar en ouder met terugkerende vaso-occlusieve crises.

Vertex heeft een groothandelsprijs vastgesteld voor CASGEVY in de Verenigde Staten van $2,2 miljoen. Daarnaast heeft de goedkeuring van CASGEVY door de FDA (zoals hierboven beschreven) geleid tot de verplichting van Vertex om een mijlpaalbetaling van $200,0 miljoen aan het bedrijf te doen, in het kader van de Gewijzigde en Herziene Gezamenlijke Ontwikkelingsovereenkomst van 16 april 2021 tussen het bedrijf (en bepaalde van zijn gelieerde ondernemingen) en Vertex (en bepaalde van zijn gelieerde ondernemingen).