Cyclo Therapeutics, Inc. heeft aangekondigd dat de eerste patiënt is ingeschreven en gedoseerd in zijn Fase 2b-studie met Trappsol® Cycloo voor de behandeling van de vroege ziekte van Alzheimer (AD), gericht op de verstoorde lipidenroutes en de vermindering van amyloïde bèta en tau. De Fase 2b-studie is een Amerikaanse multicenter, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, dubbelblinde, parallelle groep, 6 maanden durende studie waarin de veiligheid, verdraagbaarheid en mogelijke werkzaamheid van maandelijkse Trappsol® Cycloo-infusies bij patiënten met de vroege ziekte van Alzheimer worden geëvalueerd. In het onderzoek zullen ongeveer 120 patiënten worden opgenomen die in het afgelopen jaar tekenen van progressieve cognitieve achteruitgang hebben vertoond, zoals bepaald door seriële cognitieve testscores, indien beschikbaar, of de rapportage van de patiënt of informant/verzorger/studiepartner zoals gedocumenteerd door de onderzoeker.

De ingeschreven patiënten worden gerandomiseerd over drie studiearmen: 500 mg/kg of 1000 mg/kg Trappsol® Cycloo en placebo. De studie zal bestaan uit een screeningsperiode, een behandelingsperiode van maximaal 24 weken en een veiligheidsfollow-up periode. Trappsol® Cycloo is de bedrijfseigen formulering van hydroxypropyl beta-cyclodextrine, en heeft in meerdere klinische studies bemoedigende resultaten laten zien voor een effectieve beheersing van het cholesteroltransport, een bekend defect bij neurodegeneratieve ziekten.

Veel van de bekende risicofactoren voor de ziekte van Alzheimer houden verband met het cholesterolmetabolisme. Cyclo Therapeutics test momenteel hetzelfde onderzoeksgeneesmiddel Trappsol® Cycloo in een fase 3 klinische studie (TransportNPCo) en een uitbreidingsstudie op lange termijn voor de behandeling van de ziekte van Niemann-Pick Type C1, een zeldzame, dodelijke en progressieve genetische aandoening. Trappsol® Cycloo, dat de plaats inneemt van het defecte NPC1-eiwit, vergemakkelijkt met zijn cyclische structuur het transport van opgehoopt cholesterol uit cellulaire lysosomen, zodat het verder kan worden verwerkt en uitgescheiden uit de cellen.

Gezien de aangetoonde biologische overeenkomsten tussen de ziekte van Niemann-Pick Type C1 en de ziekte van Alzheimer, waaronder cholesterolophoping in hersengebieden, verhoogde Tau-niveaus in cerebrospinaal vocht (aCSF') en amyloïde plaques in de hersenen, is het bedrijf van mening dat Trappsol® Cycloo een aanzienlijk potentieel heeft om een doeltreffende behandeling voor de ziekte van Alzheimer te zijn.