De aanvullende Biologics License Application (sBLA) van AstraZeneca en Daiichi Sankyo voor ENHERTU (fam-trastuzumab deruxtecan-nxki) is geaccepteerd en krijgt Priority Review in de VS voor de behandeling van volwassen patiënten met niet-resectabele of metastatische HER2-positieve (immunohistochemie [IHC] 3+) solide tumoren die eerder zijn behandeld of die geen bevredigende alternatieve behandelopties hebben. De sBLA is gebaseerd op gegevens van het lopende DESTINY-PanTumor02 fase II-onderzoek, waarin ENHERTU klinisch significante en duurzame responsen liet zien die leidden tot een klinisch significant overlevingsvoordeel bij eerder behandelde patiënten met HER2-expressieve vaste tumoren, waaronder galweg-, blaas-, baarmoederhals-, endometrium- en ovariumkanker en andere tumoren. Gegevens van andere ondersteunende onderzoeken bij patiënten met HER2-positieve IHC3+ tumoren in het ENHERTU klinische ontwikkelingsprogramma, waaronder DESTINY-Lung01 en DESTINY-CRC02, werden ook opgenomen in de inzending.

ENHERTU is een specifiek ontwikkeld HER2-gericht antibody drug conjugate (ADC) dat gezamenlijk wordt ontwikkeld en gecommercialiseerd door AstraZeneca en Daiichi Sankyo. De Food and Drug Administration (FDA) kent Priority Review toe aan aanvragen voor geneesmiddelen die, als ze worden goedgekeurd, aanzienlijke verbeteringen zouden bieden ten opzichte van de beschikbare opties door verbeteringen aan te tonen op het gebied van veiligheid of werkzaamheid, ernstige aandoeningen te voorkomen of de therapietrouw van patiënten te verbeteren. De Prescription Drug User Fee Act datum, de FDA actiedatum voor hun regelgevende beslissing, is in het tweede kwartaal van 2024.

De sBLA wordt beoordeeld in het kader van het Real-Time Oncology Review (RTOR) programma en Project Orbis, twee initiatieven van de FDA die bedoeld zijn om veilige en effectieve kankerbehandelingen zo snel mogelijk bij patiënten te krijgen. RTOR stelt de FDA in staat om onderdelen van een aanvraag te beoordelen voordat de volledige aanvraag wordt ingediend. Project Orbis biedt een kader voor gelijktijdige indiening en beoordeling van oncologische geneesmiddelen door deelnemende internationale partners.

De resultaten van DESTINY-PanTumor02 werden gepresenteerd op het 2023 European Society for Medical Oncology Congress en tegelijkertijd gepubliceerd in het Journal of Clinical Oncology. Het veiligheidsprofiel dat in de onderzoeken werd waargenomen, was consistent met eerdere klinische onderzoeken naar ENHERTU en er werden geen nieuwe veiligheidsproblemen geïdentificeerd. De Priority Review volgt op de ontvangst van Breakthrough Therapy Designation (BTD) in de VS in augustus 2023 voor ENHERTU in metastatische HER2-positieve vaste tumoren.