Decibel Therapeutics kondigde aan dat het Comité voor weesgeneesmiddelen (COMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) een positief advies heeft uitgebracht over de aanwijzing als weesgeneesmiddel voor DB-OTO, Decibel's belangrijkste productkandidaat voor gentherapie, die ontworpen is om een duurzaam, kwalitatief hoogstaand, fysiologisch gehoor te verschaffen aan personen met ernstig, aangeboren gehoorverlies veroorzaakt door mutaties van het otoferlin-gen. Dit advies werd goedgekeurd door de Europese Commissie (EC). De aanwijzing als weesgeneesmiddel wordt door de EG verleend voor geneesmiddelen in ontwikkeling voor de behandeling van zeldzame aandoeningen waaraan niet meer dan vijf op de 10.000 mensen in de Europese Unie lijden, op voorwaarde dat er geen andere bevredigende behandelingsoptie bestaat of dat het geneesmiddel van aanzienlijk nut kan zijn voor degenen die aan een specifieke aandoening lijden.

Geneesmiddelen die door de EG de status van weesgeneesmiddel krijgen, komen in aanmerking voor financiële en regelgevende stimulansen, waaronder protocolbijstand, mogelijke vrijstelling of verlaging van bepaalde regelgevende vergoedingen en, indien goedgekeurd voor het op de markt brengen, tien jaar marktexclusiviteit in de Europese Unie. DB-OTO werd in 2021 door de Amerikaanse Food and Drug Administration aangewezen als weesgeneesmiddel en zeldzame kinderziekte. Momenteel zijn er geen goedgekeurde farmacologische behandelingsopties voor mensen met gehoorverlies veroorzaakt door genetische mutaties van otoferlin.