Decibel Therapeutics, Inc. heeft aangekondigd dat haar aanvraag voor een klinisch onderzoek (CTA) is goedgekeurd door de Britse Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) voor het starten van een fase 1/2 klinisch onderzoek bij pediatrische patiënten met DB-OTO, haar belangrijkste productkandidaat voor gentherapie. DB-OTO wordt ontwikkeld in samenwerking met Regeneron Pharmaceuticals, Inc. en is een celselectieve adeno-geassocieerd virus (AAV) gentherapie die ontworpen is om een duurzaam gehoor te verschaffen bij personen met ernstig, aangeboren gehoorverlies veroorzaakt door mutaties van het otoferlin gen. De CTA in het Verenigd Koninkrijk maakt deel uit van een internationale regelgevingsstrategie voor de klinische ontwikkeling van DB-OTO, die ook een goedkeuring in oktober 2022 omvat voor een Investigational New Drug (IND) aanvraag in de Verenigde Staten en een CTA ingediend bij het Spaanse Agentschap voor Geneesmiddelen en Medische Hulpmiddelen. "Deze CTA markeert de tweede regelgevende goedkeuring voor DB-OTO en wat volgens hen de eerste in Europa is voor een gentherapie gericht op otoferlin. Momenteel zijn er geen goedgekeurde farmacologische behandelingsopties voor personen met otoferlin-gerelateerd gehoorverlies. De fase 1/2 dosisescalatie klinische studie is ontworpen om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van DB-OTO te evalueren bij pediatrische patiënten met aangeboren gehoorverlies als gevolg van een otoferlin-deficiëntie. Naast de eindpunten voor veiligheid en
verdraagbaarheid, zal de auditieve hersenstamrespons (ABR), een objectieve, klinisch geaccepteerde, fysiologische meting van de gehoorgevoeligheid, worden gebruikt als eindpunt voor de werkzaamheid in de klinische studie. De ABR, die werd gebruikt om de dosis-respons van DB-OTO te karakteriseren na intracochleaire toediening in translationele studies in diermodellen, biedt de mogelijkheid om snel de gehoorfunctie en -gevoeligheid te beoordelen. Het bedrijf is van plan om medio 2023 een update te geven over de opzet van de klinische studie. Over Decibel TherapeuticsDecibel Therapeutics is een biotechnologiebedrijf in een klinische fase dat zich toelegt op het ontdekken en ontwikkelen van transformatieve behandelingen om het gehoor en het evenwicht te herstellen en te verbeteren, een van de grootste onbeantwoorde behoeften in de geneeskunde. Decibel heeft een gepatenteerd platform gebouwd dat genomica en bio-informatische analyses van één cel, precisie gentherapietechnologieën en expertise in binnenoorbiologie integreert. Decibel gebruikt haar platform om gentherapieën te ontwikkelen die ontworpen zijn om selectief genen te vervangen voor de behandeling van aangeboren, monogeen gehoorverlies en om binnenoorhaarcellen te regenereren voor de behandeling van verworven gehoor- en evenwichtsstoornissen. De pijplijn van Decibel, met inbegrip van de belangrijkste kandidaat voor gentherapie, DB-OTO, voor de behandeling van aangeboren, monogeen gehoorverlies, is ontworpen om de visie waar te maken om
een wereld van verbinding te creëren voor mensen met gehoor- en evenwichtsstoornissen.