8 maart - De Amerikaanse Food and Drug Administration heeft de beslissing over de goedkeuring van de experimentele behandeling van Eli Lilly voor patiënten met de vroege ziekte van Alzheimer uitgesteld en zal een bijeenkomst van externe deskundigen organiseren om de veiligheid en werkzaamheid te bespreken, aldus het bedrijf op vrijdag.

Dit is de tweede regelgevende vertraging voor het medicijn, donanemab, nadat het bedrijf vorig jaar klinische onderzoeksgegevens vrijgaf die volgens het bedrijf aantoonden dat de behandeling veilig en effectief is.

Lilly zei dat er nog geen datum is vastgesteld voor de vergadering van de adviescommissie om het medicijn te bespreken, maar dat het nog wel enkele maanden kan duren voordat deze wordt gehouden.

De geneesmiddelenproducent uit Indianapolis verwachtte aanvankelijk een beslissing tegen het einde van vorig jaar, maar zei in november dat de FDA dat had uitgesteld tot het eerste kwartaal van 2024 omdat het agentschap meer tijd nodig had om de goedkeuringsaanvraag te beoordelen.

Lilly zei dat er geen verandering was in haar financiële prognose voor 2024.

Donanemab, dat elke twee weken via een infuus wordt toegediend, is bedoeld om een kleverig eiwit, amyloïde genaamd, uit de hersenen te verwijderen, dat in verband wordt gebracht met de dodelijke, geheugenvernietigende ziekte.

"Dit was absoluut onverwacht voor ons," zei Anne White, president van Lilly Neuroscience, in een interview. Ze merkte op dat het nieuws erg laat in het beoordelingsproces kwam en zei dat het bedrijf klaar was om het medicijn te lanceren.

White zei dat de FDA wil dat het panel van experts enkele van de unieke aspecten bespreekt van de klinische studie die gebruikt werd in de aanvraag voor een traditionele FDA goedkeuring, waaronder kwesties rond werkzaamheid en veiligheid.

In het onderzoek konden deelnemers de behandeling stoppen zodra beeldvorming van de hersenen aantoonde dat het geneesmiddel het amyloïde had verwijderd.

Het medicijn wordt in verband gebracht met zwellingen en bloedingen in de hersenen en drie mensen die de behandeling in de trial van het bedrijf kregen, stierven.

De FDA wil ook de implicaties bekijken van het beoordelen van patiënten op basis van de niveaus van een ander eiwit dat gerelateerd is aan Alzheimer, tau genaamd, dat nauw verbonden is met de progressie van de ziekte, zei White.

"We hebben niet veel details," zei ze, waarbij ze opmerkte dat het agentschap heeft aangegeven snel te willen handelen. White zei dat het bureau de vergaderdatum in het Federal Register zal publiceren. Normaal gesproken vinden deze ongeveer twee maanden na die publicatie plaats.

"We hopen zeker dat ze na de adviescommissie snel een beslissing zullen nemen, en dan kunnen we dit medicijn beschikbaar maken voor patiënten zoals wij denken dat het zou moeten zijn," zei White.

Het verrassende uitstel volgt op de beslissing van de FDA een jaar geleden om het bedrijf geen versnelde goedkeuring voor het medicijn te geven.

Donanemab zou concurreren met een rivaliserende behandeling, Leqembi, van Eisai en Biogen, die de FDA vorig jaar een standaard toelating gaf en op een vergelijkbare manier werkt.

Volgens de Alzheimer's Association hebben meer dan 6 miljoen Amerikanen Alzheimer.

Lilly zei vorig jaar dat donanemab in een groot klinisch onderzoek de progressie van geheugen- en denkproblemen met 22% tot 29% vertraagde, afhankelijk van de gebruikte beoordelingsschaal, wat ongeveer vergelijkbaar was met de 27% vertraging die met Leqembi werd gezien.

Bij patiënten met lage tot gemiddelde niveaus van tau vertraagde het geneesmiddel de ziekteprogressie met 35,1% in vergelijking met placebo, wat het hoofddoel van het onderzoek was.

De late fase studie van Lilly toonde aan dat hersenzwelling optrad bij 24% van de donanemab behandelingsgroep. Hersenbloedingen traden op bij 31% van de donanemab groep en ongeveer 14% van de placebogroep.

Analisten verwachten gemiddeld een omzet van donanemab van $189,6 miljoen in 2024, oplopend tot $837 miljoen volgend jaar, volgens gegevens van LSEG. In februari voorspelde Lilly voor 2024 een omzet van $40,4 miljard tot $41,6 miljard, voornamelijk dankzij haar medicijnen voor gewichtsverlies en diabetes. (Verslaggeving door Julie Steenhuysen in Chicago en Patrick Wingrove in New York; bewerking door Caroline Humer, Bill Berkrot en Alexander Smith)