GALECTO, INC. Galecto, Inc. heeft positieve resultaten aangekondigd van een geplande tussentijdse evaluatie van haar lopende Fase 2a studie van GB2064 voor de behandeling van myelofibrose. Fibrose is een belangrijk ziektemechanisme van myelofibrose dat de beenmergfunctie vernietigt. Vermindering van de fibrose is nodig om de progressie van de ziekte te vertragen.
Vier van de vijf evalueerbare myelofibrosepatiënten die GB2064 monotherapie kregen gedurende ten minste zes maanden in de MYLOX-1 studie, ondervonden een = 1 graad vermindering van collageenfibrose van het beenmerg, een verbetering die suggereert dat GB2064 de progressie van de ziekte zou kunnen beïnvloeden en de ziekte zou kunnen wijzigen. Alle vier patiënten bij wie de fibrosisscore > 1 graad daalde, vertoonden ook stabiele hematologische parameters (hemoglobine, aantal witte bloedcellen en trombocyten) en een stabiel miltvolume gedurende de behandelingsperiode van zes maanden, en geen van hen had een transfusie nodig. Twee van deze patiënten zijn toegelaten tot de verlengingsfase van de studie vanwege het klinisch voordeel van GB2064 zoals beoordeeld door de behandelend arts.
GB2064 heeft tot op heden een algemeen aanvaardbaar verdraagbaarheidsprofiel laten zien. Er zijn zestien patiënten gedoseerd met GB2064 in de MYLOX-1 studie, waarvan acht patiënten de behandeling hebben voltooid of nog ontvangen en acht patiënten de behandeling hebben gestaakt als gevolg van een bijwerking of ziekteprogressie. De meest waargenomen behandelingsgerelateerde bijwerkingen waren gastro-intestinaal van aard en waren bij de meeste patiënten beheersbaar met standaardtherapie.
Bij de vijf patiënten die ten minste zes maanden met GB2064 werden behandeld, waren er geen behandelingsgerelateerde ernstige bijwerkingen, terwijl in de gehele onderzoekspopulatie de enige mogelijk behandelingsgerelateerde ernstige bijwerking een geval van vallen was.
