GenSight Biologics heeft aangekondigd dat het Committee for Advanced Therapies (CAT) van het Committee Medicinal Products for Human Use (CHMP) van het European Medicines Agency (EMA) de gegevens die tijdens de mondelinge toelichting2 op het LUMEVOQ®? Europese registratiedossier. Zoals voorzien door de beoordelingsprocedure en na antwoorden op de D180 vragen, vond op 19 april een mondelinge toelichting plaats.

GenSight nodigde de wereldberoemde LHON3 experts, Patrick Yu-Wai-Man, MD, PhD (Cambridge University, UK) en Jose-Alain Sahel, MD (University of Pittsburgh School of Medicine, USA) uit om hun klinische praktijk en perspectief op de LUMEVOQ gegevens te delen. Na interacties met het CAT waaruit bleek dat de tot nu toe verstrekte gegevens niet voldoende zouden zijn om een positief advies voor de vergunning voor het in de handel brengen van LUMEVOQ door het EMA te ondersteunen, heeft GenSight besloten haar aanvraag in te trekken in afwachting van een definitief advies van het CAT. Deze beslissing stelt het bedrijf in staat om in de komende weken met het EMA te bespreken wat de best mogelijke weg is voor LUMEVOQ, met als doel zo snel mogelijk een nieuwe aanvraag in te dienen waarin de resterende bezwaren worden aangepakt, in Europa en andere landen.

Het bedrijf onderzoekt opties, waaronder het genereren van nieuwe klinische gegevens, wat materiële vertragingen en extra kosten met zich mee kan brengen. GenSight bevestigt dat de productievalidatiecampagne met haar partner in de Verenigde Staten volgens plan verloopt, met een product dat tegen het einde van het jaar voor menselijk gebruik wordt vrijgegeven. De door GenSight bij het EMA ingediende aanvraag voor een handelsvergunning (MAA) voor LUMEVOQ® was gebaseerd op de baten/risicoverhouding die is vastgesteld aan de hand van de resultaten van 252 patiënten die zijn behandeld in klinische proeven of bij compassionate use.

Deze ongekende dataset voor ND4-LHON stelt vast dat de werkzaamheid van LUMEVOQ® positief afsteekt bij zowel natural history als idebenone.