HEALIOS K.K. en haar volle dochteronderneming ProcellCure Inc. ontwikkelen een behandeling voor patiënten met door longontsteking veroorzaakte ARDS (onderzoeksnaam: ONE BRIDGE) met behulp van HLCM051, een regeneratief geneesmiddel op basis van somatische stamcellen. Zoals aangekondigd op 2 maart 2023, bereiden zij zich voor op een aanvullend klinisch onderzoek in Japan om de werkzaamheids- en veiligheidsgegevens te versterken in afwachting van goedkeuring in Japan. Om de ontwikkeling van HLCM051 voor ARDS te bevorderen, heeft ProcellCure een kennisgeving voor deze klinische studie ingediend bij het Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA).

De studie zal van start gaan na een beoordelingsperiode van 14 dagen na indiening van de kennisgeving van de klinische studie bij het PMDA. Zakelijk kader voor de ontwikkeling en marketing van HLCM051 voor ARDS Zoals aangekondigd in 27 december 2023, zijn Healios, ProcellCure en Nobelpharma K.K. een intentieverklaring aangegaan voor een ontwikkelings- en marketingalliantie voor HLCM051 voor ARDS in Japan en bespreken zij momenteel gedetailleerde voorwaarden voor de ontwikkeling en marketing van het geneesmiddel in Japan. Healios zal een vooruitbetaling ontvangen van Nobelpharma onder de overeenkomst, die in de toekomst zal worden afgerond en uitgevoerd.

Daarna zal Healios bij goedkeuring een mijlpaalbetaling ontvangen. Na goedkeuring zal Healios het uiteindelijk geproduceerde product aan Nobelpharma leveren, die het op haar beurt op de markt zal distribueren, en Healios verwacht dat het uit deze productlevering zinvolle nettomarges zal genereren. Naast het bovenstaande verwacht Healios mijlpaalbetalingen van ongeveer 25 miljard yen te ontvangen op basis van de verwachte omzet vanaf de datum van de basisovereenkomst, afhankelijk van de geaccumuleerde omzet.

Naast het op de markt brengen van het product heeft Nobelpharma ermee ingestemd om ondersteunende diensten te leveren voor de ontwikkeling en reglementaire indiening van de overeengekomen inhoud in de toekomst. Met behulp van de uitgebreide ervaring en capaciteiten van Nobelpharma op het gebied van de ontwikkeling en marketing van weesgeneesmiddelen in Japan, waarvoor Nobelpharma 16 goedkeuringen voor geneesmiddelen heeft verkregen, zal Healios voorbereidingen treffen voor de goedkeuring van HLCM051 voor de behandeling van ARDS. In Japan is ARDS een weesziekte met een beperkt aantal patiënten (28.000 per jaar), terwijl het aantal in de VS naar schatting ongeveer 10 keer zo hoog is (262.000 per jaar) en in China meer dan 20 keer zo hoog (670.000 per jaar).

Healios heeft de rechten verworven om ARDS wereldwijd te ontwikkelen en bereidt zich momenteel voor op een overzees klinisch onderzoek, waaronder in de VS. Healios zal de commercialisering van HLCM051 versnellen en waarde proberen te genereren via meerdere mogelijkheden voor partnerschappen en allianties.