Healios K.K. heeft de TREASURE-studie uitgevoerd om de veiligheid en werkzaamheid van HLCM051 (Multistem®) te onderzoeken bij patiënten met een ischemische beroerte. Het bedrijf kondigde aan dat aanvullende resultaten van de subgroepanalyse (mRS*3 < =2 na 90 dagen behandeling) werden gepresenteerd door Dr. Toshiya Osanai, Hokkaido University, Department of Neurosurgery, een onderzoeker van de klinische studie in deze studie, op de 48e jaarlijkse bijeenkomst van de Japanse Stroke Association, gehouden op 17 maart 2023. Resultaten subgroepanalyse: De resultaten toonden een trend naar werkzaamheid naarmate het cerebrale infarctvolume toenam van 25 mL tot 50 mL en 75 mL. De werkzaamheid was statistisch significant, vooral voor volumes van 50 mL of meer. Hoewel de steekproef klein is, lijken patiënten jonger dan 64 jaar betere resultaten te behalen. Drie observaties:
Effect van slagvolume op werkzaamheid - Van HLCM051 is bekend dat het ongewenste immuuneffecten onderdrukt in de acute fase na intraveneuze toediening van
. Bij een beroerte is bekend dat primaire schade (beroerte) optreedt wanneer bloedvaten
worden afgesloten, en weefsel met onderbroken bloedstroom produceert cytokinen die het
omringende weefsel besmetten, waardoor immuuncellen uit het hele lichaam worden gemobiliseerd om het omringende
weefsel aan te vallen dat normaal gesproken niet zou worden aangevallen, wat secundaire schade veroorzaakt aan een groter gebied
(penumbra). De resultaten van dit onderzoek suggereren dat de effecten van het geneesmiddel sneller zichtbaar waren
wanneer de primaire schade groter was, maar verdere verificatie is nodig. Effect van de observatieperiode op de werkzaamheid - Om de werkzaamheid in termen van neurologische maatregelen te evalueren, moet worden gewacht op het herstel en de verlenging van het zenuwweefsel na het onderdrukken van secundaire schade met het geneesmiddel. Aangezien de neurologische bevindingen verbeteren na 7, 30 en 90 dagen na toediening van het geneesmiddel, is het waarschijnlijk dat het effect maximaal is (of blijft) na 365 dagen, de langste observatieperiode in dit onderzoek. Effect van leeftijd op werkzaamheid - Voor het vaststellen van klinische werkzaamheid aan de hand van neurologische indices wordt naast de werkzaamheid van het geneesmiddel ook het vermogen van het menselijk lichaam om zenuwweefsel te herstellen en te verlengen van belang geacht. Het is mogelijk dat het neurale herstelvermogen in de jongere leeftijdsgroep (64 jaar en jonger) groter is dan in de oudere leeftijdsgroep, wat resulteert in een gunstigere respons. Overwegingen voor de toekomst: De bovenstaande discussie is het effect van het geneesmiddel afgeleid van de resultaten tot nu toe en vereist verdere wetenschappelijke verificatie. Athersys Inc., dat in de VS en Europa een klinische studie uitvoert (studienaam: MASTERS-2 studie) met hetzelfde geneesmiddel voor ischemische beroerte, zal in maart 2023 met de FDA (Food and Drug Administration) bespreken om bepaalde eindpunten te wijzigen op basis van de resultaten van de TREASURE studie. Na de nieuwe overeenkomst met de FDA is het bedrijf van plan verder te overleggen met het PMDA, onder meer over het gebruik van Amerikaanse gegevens.