RegeneRx Biopharmaceuticals Inc. heeft aangekondigd dat haar Amerikaanse joint venture (JV) partner en licentiehouder, HLB Therapeutics (HLBT), op 26 september een protocol voor haar tweede fase 3 klinische studie (SEER-2) heeft ingediend bij de Amerikaanse FDA, waarin RGN-259 wordt geëvalueerd als behandeling voor neurotrofische keratopathie (NK). NK wordt ontwikkeld door ReGenTree, een Amerikaanse joint venture tussen RegeneRx Biopharmaceuticals Inc. en HLB Therapeutics. Hieronder volgt de tekst van HLB met enkele bewerkingen en wijzigingen ter verduidelijking.

In juli kondigde HLB aan dat het een contract ondertekende met een wereldwijde CRO om gelijktijdig SEER-2 uit te voeren als tweede fase 3 klinische studie in de VS en SEER-3 als derde fase 3 klinische studie in de VS en Europa om zo snel mogelijk een goedkeuring voor NK-behandeling te verkrijgen. De klinische studieopzet van SEER-2 en SEER-3 is gebaseerd op de resultaten van de eerste fase 3 klinische studie (SEER-1), waarbij het aantal proefpersonen relatief klein was, maar goede resultaten werden behaald. In de SEER-2 en SEER-3 studies zullen in elke studie ongeveer 70 patiënten worden gerekruteerd om de werkzaamheid te evalueren, met name volledige genezing na 4 weken behandeling.

In de VS zoekt ReGenTree locaties voor klinische studies door contact op te nemen met meer dan 70 oogheelkundige ziekenhuizen en klinieken en streeft ernaar de eerste locatie in november te starten. Voor de SEER-3 klinische studie, die gelijktijdig zal worden uitgevoerd in de VS en Europa, is ReGenTree bezig met de selectie van studielocaties onder 80 kandidaat-sites in zes Europese landen, en de voorbereiding van aanvragen die moeten worden ingediend via CTIS (Clinical Trials Information System) is ook aan de gang. NK is een degeneratieve ziekte die de gevoeligheid van het hoornvlies vermindert en in ernstige gevallen verergert tot hoornvliesperforatie, en is een zeldzame ziekte die voorkomt bij ongeveer vijf per 10.000 mensen in de VS. Tot nu toe is de enige goedgekeurde behandeling Oxervate van het Italiaanse farmaceutische bedrijf Dompé, een recombinante vorm van menselijke zenuwgroeifactor waarvan de kosten voor een behandeling van acht weken extreem hoog zijn.

RGN-259 kreeg eerder van de FDA een aanwijzing als weesgeneesmiddel voor de behandeling van NK. Vanwege de prevalentie van NK-patiënten die ondanks de hoge kosten van geneesmiddelen moeten worden behandeld, zal de markt naar verwachting 324,0 miljoen USD bedragen in 2027. Een van de doelstellingen in SEER-2 en SEER-3 is om de behandeling binnen vier weken succesvol af te ronden.

Het bedrijf [ReGenTree] is van plan de ontwikkelingsperiode van RGN-259 drastisch te verkorten door de twee fase 3 klinische studies (SEER-2, SEER-3) in de VS en Europa gelijktijdig [in plaats van na elkaar] uit te voeren. Daarom richt HLB Therapeutics al zijn capaciteiten op het bereiken van de mogelijkheid om in 2025 een BLA-aanvraag in te dienen bij de FDA als ultiem doel in zijn NK-project.