Intellia Therapeutics, Inc. kondigde bijgewerkte gegevens aan van een lopende fase 1/2 klinische studie van NTLA-2002 voor de behandeling van erfelijk angio-oedeem (HAE). De tussentijdse analyses werden gedeeld in een Distinguished Industry Abstract mondelinge presentatie tijdens de American College of Allergy, Asthma & Immunology (ACAAI) 2022 Annual Scientific Meeting, die wordt gehouden van 10 tot 14 november in Louisville, Kentucky. De gepresenteerde gegevens zijn van 10 volwassen patiënten met HAE in het Fase 1, dosis-escalatie deel van de studie, met een data cut-off datum van 28 september 2022.

Enkele doses van 25 mg (n=3), 50 mg (n=4) en 75 mg (n=3) NTLA-2002 werden toegediend via intraveneuze infusie, en veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarden van plasma kallikrein-eiwit werden voor elke patiënt gemeten. Plasma Kallikrein Reductie: Toediening van NTLA-2002 leidde tot diepe, dosisafhankelijke reducties in plasma kallikrein, gebaseerd op de beschikbare biomarkergegevens van de volledige cohort. Voor de cohorten van 25 mg en 75 mg hielden deze sterke reducties in plasma kallikrein aan gedurende de observatieperiode, die varieerde van week 16 tot week 32.

Vermindering van het aantal HAE-aanvallen: Het aantal HAE-aanvallen wordt gemeten in het dosis-escalatiegedeelte van de studie, waarbij de eerste analyse plaatsvindt aan het einde van de vooraf gespecificeerde primaire observatieperiode van 16 weken. Tot op heden hebben alle patiënten in de dosiscohorten van 25 mg en 75 mg het einde van deze eerste observatieperiode bereikt in de lopende follow-up. Patiënten in het 50 mg cohort hebben de primaire observatieperiode van 16 weken niet voltooid.

Bij alle drie de dosisniveaus werd NTLA-2002 over het algemeen goed verdragen, en de meeste bijwerkingen waren licht van ernst. De meest voorkomende bijwerkingen waren infusiegerelateerde reacties, die meestal graad 1 waren en binnen één dag verdwenen. Er zijn tot op heden geen dosisbeperkende toxiciteiten, geen ernstige bijwerkingen en geen bijwerkingen van graad 3 of hoger waargenomen.

Er werden geen klinisch significante laboratoriumafwijkingen waargenomen. Intellia verwacht maximaal twee doses te selecteren om NTLA-2002 verder te evalueren in de Fase 2, placebogecontroleerd, dosisuitbreiding van de studie, die naar verwachting in de eerste helft van 2023 zal beginnen. Intellia verwacht in het kader van de fase 2-studie de deelname van landen en locaties uit te breiden, waaronder Amerikaanse klinische locaties.