Iovance Biotherapeutics, Inc. heeft de doorlopende Biologics License Application (BLA) ingediend bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor lifileucel. Lifileucel is een tumorinfiltrerende lymfocytentherapie (TIL) bedoeld als behandeling voor patiënten met gevorderd (niet-resectabel of metastatisch) melanoom die vooruitgang boekten op of na eerdere anti-PD-1/L1-therapie en gerichte therapie, indien van toepassing. Er zijn geen door de FDA goedgekeurde therapieën voor deze behandeling.

De BLA-aanvraag voor lifileucel wordt ondersteund door positieve klinische gegevens uit de C-144-01 klinische studie bij patiënten met gevorderd post-anti-PD1 melanoom. Na een succesvolle pre-BLA-vergadering met de FDA streeft Iovance naar versnelde goedkeuring voor deze indicatie. Iovance bereikte ook overeenstemming met de FDA over de opzet van de registratiestudie voor de fase 3-studie TILVANCE-301 met lifileucel in combinatie met pembrolizumab in frontlijn gevorderd melanoom.

TILVANCE-301 is bedoeld ter ondersteuning van de volledige goedkeuring van lifileucel in post-anti-PD-1 gevorderd melanoom en is ook bedoeld ter ondersteuning van de registratie van lifileucel in combinatie met pembrolizumab als therapie voor gevorderd melanoom in de frontlinie. De opstartactiviteiten voor TILVANCE-301 zijn aan de gang en de studie zal naar verwachting goed op gang zijn op het moment van potentiële versnelde goedkeuring voor lifileucel in gevorderd post-anti-PD-1 melanoom. Na ontvangst van de volledige rolling BLA indiening voor lifileucel, heeft de FDA 60 dagen de tijd om te bepalen of de BLA aanvaardbaar is voor herziening.

Dankzij de rolling BLA kon Iovance voortdurend delen van de BLA bij de FDA indienen, zodat de FDA zo vroeg mogelijk met de beoordeling kon beginnen naarmate de documenten werden ontvangen. De rolling BLA indiening en het in aanmerking komen voor priority review zijn voordelen die beschikbaar zijn onder de FDA's guidance on expedited programs for serious conditions, die een versnelde review van zes maanden toestaan vanaf het moment van acceptatie van de BLA. Daarnaast heeft de FDA eerder een RMAT (regenerative medicine advanced therapy) aanwijzing toegekend voor lifileucel in gevorderd melanoom.