ASSERT is een prospectieve interventiestudie volgens de gouden standaard met 32 sites in Noord-Amerika, Europa, het Midden-Oosten en Azië-Pacific. De dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie werd ontworpen om de veiligheid en doeltreffendheid van Bylvay 120 ug /kg/dag gedurende 24 weken te evalueren bij het verlichten van pruritus bij patiënten met ALGS. Belangrijke secundaire eindpunten meten de serumbijnzuurspiegels en de veiligheid en verdraagbaarheid.

Aan de studie namen patiënten deel in de leeftijd van 0 tot 17 jaar met een genetisch bevestigde diagnose van ALGS. In de primaire analyse voldeed de studie aan het primaire eindpunt met een statistisch significante vermindering van pruritus, zoals gemeten door de PRUCISION Observer-Reported Outcome krabscore (schaal van 0-4 punten), vanaf de uitgangswaarde bij maand 6 (weken 21 tot 24), in vergelijking met de placebo-arm (p=0,002). Meer dan 90% van de patiënten reageerden op pruritus tijdens het onderzoek, zoals gedefinieerd als ten minste een daling van 1 punt op elk tijdstip.

De studie voldeed ook aan het belangrijkste secundaire eindpunt, namelijk een statistisch significante verlaging van de serumgalzuurconcentratie vanaf de uitgangswaarde tot het gemiddelde van de weken 20 en 24 (vergeleken met de placebo-arm p=0,001). Statistisch significante verbeteringen in meerdere slaapparameters werden al waargenomen vanaf week 1-4 in vergelijking met patiënten op placebo, met aanhoudende verbetering tot en met week 24. In het onderzoek waren er geen stopzettingen van patiënten.

Bylvay werd goed verdragen, met een algemene incidentie van bijwerkingen die vergelijkbaar was met placebo en een lage incidentie van geneesmiddel-gerelateerde diarree (11,4% vs. 5,9% placebo).