Jazz Pharmaceuticals plc kondigde nieuwe real-world gegevens aan van de BECOME (BEhavior, COgnition, and More with Epidiolex ®) Caregiver Survey waaruit blijkt dat een aanzienlijk deel van de verzorgers van volwassen en pediatrische patiënten met Lennox-Gastaut Syndroom (LGS) en Dravet Syndroom (DS) die Epidiolex® (cannabidiol) oraal toegediend kregen, verbeteringen rapporteerden voor alle leeftijdsgroepen.Epidiolex® (cannabidiol) orale oplossing kreeg voorgeschreven, verbeteringen meldde in de aanvals- en niet-aanvalsresultaten van patiënten in alle leeftijdsgroepen.Deze gegevens werden gepresenteerd tijdens de jaarlijkse bijeenkomst van de American Epilepsy Society (AES) in 2022, die plaatsvindt op 2u6 december in Nashville, TN. Epidiolex, een farmaceutische formulering van sterk gezuiverd cannabidiol (CBD), is het eerste en enige op recept verkrijgbare, van planten afkomstige, op cannabis gebaseerde geneesmiddel dat is goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration. Het is geïndiceerd voor de behandeling van aanvallen geassocieerd met LGS, DS en tuberculose complex (TSC) bij patiënten van één jaar en ouder.

De resultaten van beide posterpresentaties suggereren dat een aanzienlijk deel van de verzorgers van mensen met LGS of DS die met Epidiolex werden behandeld, verbeteringen meldden in de aanvals- en niet-aanvalsresultaten van veel patiënten, ongeacht de leeftijdsgroep (patiënten van <18 jaar en >18 jaar). Beperkingen van het onderzoek waren onder meer retrospectieve verslagen van zorgverleners, post-hoc analyses die niet vooraf waren gespecificeerd, en selectiebias als gevolg van de onderzoeksopzet. Bovendien waren de studies niet geblindeerd en waren er geen vergelijkingsgroepen. Uitkomsten in verband met aanvallen naar leeftijd (Poster 3.428) Uit de analyse van de uitkomsten in verband met aanvallen bleek dat een grote meerderheid van de zorgverleners verbeteringen van de aanvallen van de patiënt meldde, gemeten aan de hand van een verminderde frequentie in ten minste één type aanval (84% in de leeftijdsgroep < 18 jaar en > 18 jaar) en een verminderde ernst (77% in de leeftijdsgroep < 18 jaar; 75% in de leeftijdsgroep > 18 jaar).Respondenten meldden verbeteringen bij specifieke soorten aanvallen: convulsieve aanvallen (72% elk), drop aanvallen (71% elk), niet-convulsieve/niet-drop aanvallen (66% in de leeftijd < 18 jaar; 69% in >18 jaar) en nachtelijke aanvallen (61% en 63%).1 Veel respondenten meldden ook minder gebruik van reddingsmedicatie (57%), bezoeken aan de spoedeisende hulp (56% en 51%), ziekenhuisopnames (55% en 50%) en het optreden van aanvalsgerelateerde verwondingen (48% en 49%).

Niet aan aanvallen gerelateerde resultaten naar leeftijd (Poster 3.429) Een aanzienlijk deel van de verzorgers van patiënten met LGS of DS, ongeacht hun leeftijd, meldde verbeteringen in alertheid, cognitie en executief functioneren, emotioneel en sociaal functioneren, taal en communicatie, fysiek functioneren, slaap en dagelijkse activiteiten sinds het begin van de Epidiolex-behandeling.2 Een significant deel van de respondenten in beide leeftijdsgroepen (patiënten van <18 jaar en >18 jaar) meldde enige verbetering (mogelijk, gering, zeker) in een of meer vragen met betrekking tot de volgende niet-aanvallen uitkomstgebieden: Alertheid, cognitie en executieve functie (87% en 81%) en emotioneel en sociaal functioneren (82% en 80%). Bij patiënten jonger dan 18 jaar was de meest gemelde verbetering het vermogen om nieuwe dingen te leren (76%). Bij patiënten ouder dan 18 jaar was de meest gemelde verbetering de alertheid (70%).

Het percentage verslechteringen varieerde per gedrag en liep uiteen van 0% tot 20% van de respondenten. De meest voorkomende bijwerkingen van Epidiolex zijn: slaperigheid, verminderde eetlust, diarree, toename van leverenzymen, zich erg moe of zwak voelen, huiduitslag, slaapproblemen, koorts, braken en infecties.