KORU Medical Systems, Inc. kondigde de ondertekening aan van een Fase III klinische leveringsovereenkomst voor een nieuwe enzymvervangingstherapie voor de behandeling van een zeldzame endocrinologische ziekte. Deze belangrijke mijlpaal markeert de voortgang van deze samenwerking, die eerder in juli 2023 werd aangekondigd. Sindsdien heeft het KORU Medical Freedom System met succes validatietests doorstaan om te voldoen aan de specificaties voor subcutane infusietoediening voor dit nieuwe geneesmiddel.

De Fase III studie zal tweewekelijkse infusies met het Freedom System evalueren. Als de Fase III studie succesvol is, zou dit medicijn de eerste ziekteveranderende behandelingsoptie zijn voor de 10.000 patiënten wereldwijd die aan deze zeldzame genetische ziekte lijden. Het geneesmiddel heeft van de FDA de kwalificaties Breakthrough Therapy, Rare Pediatric Disease en Fast Track gekregen, evenals de kwalificatie Orphan Drug in de VS en Europa.