Legend Biotech Corporation kondigde de indiening aan van een aanvullende Biologics License Application (sBLA) bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De sBLA heeft tot doel het label voor CARVYKTI® (ciltacabtagene autoleucel; cilta-cel) uit te breiden met de behandeling van volwassen patiënten met recidief en lenalidomide-refractair multipel myeloom die minstens één voorafgaande therapielijn hebben gekregen, waaronder een proteasoomremmer en een immunomodulerend middel. De indiening wordt ondersteund door gegevens van de CARTITUDE-4 studie (NCT04181827), de eerste internationale, gerandomiseerde, open-label fase 3 studie die de werkzaamheid en veiligheid van cilta-cel evalueert in vergelijking met standaardbehandeling (SOC) bij volwassen patiënten met recidief en lenalidomide-refractair multipel myeloom die één tot drie voorafgaande behandelingslijnen kregen.

SOC in het protocol omvatte pomalidomide, bortezomib en dexamethason (PVd) of daratumumab en pomalidomide en dexamethason (DPd). De resultaten van de CARTITUDE-4 studie werden als mondelinge presentatie gepresenteerd op de 2023 American Society of Clinical Oncology (ASCO) Annual Meeting (Abstract #LBA106) en tegelijkertijd gepubliceerd in de New England Journal of Medicine. Ze zullen ook als mondelinge presentatie worden gepresenteerd op het 2023 European Hematology Association (EHA) Hybrid Congress (Abstract #S100).

In januari 2023 kondigde Legend aan dat de CARTITUDE-4 studie bij de eerste vooraf gespecificeerde tussentijdse analyse aan haar primaire eindpunt voldeed, namelijk het aantonen van een statistisch significante verbetering in progressievrije overleving (PFS) in vergelijking met standaardtherapie. Als gevolg hiervan adviseerde het Independent Data Monitoring Committee om de studie te deblokkeren.