Lisata Therapeutics, Inc. kondigt protocolwijzigingen aan voor de lopende ASCEND-studie, een Fase 2b-studie waarin LSTA1, het voornaamste onderzoeksgeneesmiddel van Lisata, wordt geëvalueerd in combinatie met standard-of-care (oSOCo) gemcitabine/nab-paclitaxel bij patiënten met eerstelijns, metastatisch pancreas ductaal adenocarcinoom (omPDACo). Het doel van de oorspronkelijke ASCEND-studie was om in een strenge, gecontroleerde, dubbelblinde studie de positieve resultaten te bevestigen van de fase 1b/2a open-labelstudie waarin LSTA1 werd geëvalueerd bij mPDAC-patiënten die één dosis LSTA1 plus SOC kregen. Het gewijzigde protocol behoudt deze doelstelling, maar voegt de doelstellingen toe om de dosis van LSTA1 bij deze indicatie te optimaliseren en de effectgrootte vast te stellen voor een mogelijke fase 3-studie.

De protocolwijziging omvat een extra cohort (Cohort B) om te beoordelen of een tweede dosis van uitsluitend LSTA1, toegediend 4 uur na de oorspronkelijke dosis LSTA1 plus SOC, de werkzaamheid en de resultaten voor de patiënt verder zal verbeteren. De ASCEND-studie is nu een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd fase 2b klinisch onderzoek met 155 patiënten dat wordt uitgevoerd op maximaal 40 locaties in Australië en Nieuw-Zeeland, onder leiding van de Australasian Gastro-Intestinal Trials Group (oAGITGo) in samenwerking met de Universiteit van Sydney en met het National Health and Medical Research Council (oNHMRCo) Clinical Trial Centre (oCTCo) aan de Universiteit van Sydney als coördinerend centrum. De studie wordt volledig gefinancierd door Lisata via een onbeperkte onderzoeksovereenkomst.

ASCEND, gebaseerd op Cohort A (de groep die een enkele dosis LSTA1 plus SOC ontvangt), heeft 80% power met 95% betrouwbaarheid om een toename van 16% te detecteren in de 6-maands progressievrije overleving (oPFSo) in de experimentele arm versus de controle arm (SOC + placebo). Bovendien schrijft het protocol een futiliteitsanalyse voor die moet worden uitgevoerd wanneer 30 ingeschreven patiënten in de experimentele armen ten minste zes maanden zijn gevolgd.

Deze resultaten, zoals bepaald door een onafhankelijke commissie voor toezicht op de veiligheid van gegevens, zullen naar verwachting in het derde kwartaal van 2023 worden bekendgemaakt. Verwacht wordt dat de studie in het tweede kwartaal van 2024 voltooid zal zijn; de huidige inschrijvingen bedragen echter al meer dan 50% van de doelstelling, dus het is mogelijk dat de inschrijving eerder wordt voltooid.