Lisata Therapeutics, Inc. kondigt aan dat de U.S. Food and Drug Administration (de FDA) een Orphan Drug Designation (?ODD?) heeft toegekend aan LSTA1, de belangrijkste productkandidaat van het bedrijf, voor de behandeling van osteosarcoom, een zeldzame vorm van kanker die zich kan ontwikkelen bij kinderen, adolescenten en jonge volwassenen. LSTA1 heeft onlangs de Rare Pediatric Disease Designation ontvangen voor osteosarcoom, zoals het bedrijf op 21 maart 2024 bekendmaakte. De aanwijzing als weesgeneesmiddel wordt door de FDA toegekend aan geneesmiddelen of biologische geneesmiddelen voor de behandeling van een zeldzame ziekte of aandoening, gedefinieerd als een ziekte waaraan minder dan 200.000 mensen in de Verenigde Staten lijden.

De aanwijzing kan zorgen voor een periode van zeven jaar van exclusieve marketingrechten na goedkeuring, evenals vrijstelling van gebruikersvergoedingen en in aanmerking komen voor belastingkredieten voor gekwalificeerde klinische onderzoeken. Naast de financiële voordelen kan het ook de klinische ontwikkeling verkorten door nauwere samenwerking met de FDA.