Lisata Therapeutics, Inc. kondigde aan dat een belangrijke mijlpaal is bereikt met de voltooiing van de inschrijving in de Fase 2b ASCEND-studie van haar nieuwe middel LSTA1 voor de behandeling van gemetastaseerd pancreas ductaal adenocarcinoom. Lisata verwacht dat de top-line gegevens van de 95 patiënten die werden toegewezen aan cohort A van de studie in het vierde kwartaal van 2024 zullen worden gerapporteerd en de volledige gegevensset van alle 155 patiënten van de studie medio 2025. De ASCEND-studie is een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd fase 2b klinisch onderzoek met 155 patiënten waarin standaard gemcitabine en nab-paclitaxel versus SoC plus LSTA1 wordt geëvalueerd bij patiënten met gemetastaseerd pancreas ductaal adenocarcinoom.

LSTA1 is de belangrijkste ontwikkelingskandidaat van Lisata en is ontwikkeld om de doelgerichtheid en penetratie van antikankergeneesmiddelen in vaste tumoren met een dichte stromale barrière te verbeteren zonder de bijwerkingen die normaal geassocieerd worden met deze antikankergeneesmiddelen te verergeren. Deelnemers aan de studie worden 2:1 gerandomiseerd in het voordeel van de studie-interventie (SoC + LSTA1) versus SoC plus placebo.

Cohort A, waar patiënten een enkele dosis LSTA1 plus SoC kregen, heeft 80% power met 95% betrouwbaarheid om een toename van 16% te detecteren in de 6-maands progressievrije overleving in de experimentele arm versus de controlearm (SoC + placebo). De dosering van cohort A is identiek aan de dosering die werd gebruikt in het eerder gerapporteerde fase 1b/2a onderzoek waarin een substantiële verbetering werd aangetoond in zowel PFS als algehele overleving bij mPDAC-patiënten die LSTA1 plus SoC toegediend kregen.

Cohort B zal beoordelen of een tweede dosis LSTA1, die 4 uur na de oorspronkelijke dosis LSTA1 plus SoC wordt toegediend, de resultaten voor de patiënt verder zal verbeteren. Zowel PFS als OS zullen in de studie worden beoordeeld. De studie wordt uitgevoerd op maximaal 30 locaties in Australië en Nieuw-Zeeland, onder leiding van de Australasian Gastro-Intestinal Trials Group in samenwerking met de Universiteit van Sydney en met het National Health and Medical Research Council Clinical Trial Centre aan de Universiteit van Sydney als coördinerend centrum.

Het onderzoek is goedgekeurd door de Sydney Local Health District Ethics Review Committee (Royal Prince Alfred Hospital Zone) (2021/ETH00985) en wordt volledig gefinancierd door Lisata via een unrestricted research support agreement. LSTA1 is een onderzoeksgeneesmiddel dat is ontwikkeld om een nieuwe opnamepad te activeren waardoor gelijktijdig toegediende of samengebonden geneesmiddelen tegen kanker effectiever kunnen doordringen in vaste tumoren. LSTA1 activeert dit actieve transportsysteem op een tumorspecifieke manier, waardoor systemisch gelijktijdig toegediende geneesmiddelen tegen kanker efficiënter de tumor binnendringen en zich daar ophopen.

LSTA1 heeft ook het potentieel om de tumormicro-omgeving te veranderen, met als doel tumoren gevoeliger te maken voor immunotherapieën. Lisata en haar medewerkers hebben aanzienlijke niet-klinische gegevens verzameld die een verbeterde toediening van een reeks bestaande en opkomende kankertherapieën aantonen, waaronder chemotherapeutica, immuuntherapieën en op RNA gebaseerde therapieën. Daarnaast heeft LSTA1 een gunstige veiligheid, verdraagbaarheid en activiteit aangetoond in klinische onderzoeken om de toediening van SoC-chemotherapie voor alvleesklierkanker te verbeteren.

Lisata onderzoekt het potentieel van LSTA1 om een verscheidenheid aan behandelingsmodaliteiten mogelijk te maken om een reeks vaste tumoren effectiever te behandelen.