MaaT Pharma heeft aangekondigd dat de DSMB unaniem heeft aanbevolen dat de open-label, enkelvoudige arm pivotal Fase 3 klinische studie waarin MaaT013 wordt geëvalueerd in acute Graft-versus-Host Disease (aGvHD), genaamd ARES, ongewijzigd wordt voortgezet. De Overall Response Rate (ORR) was beter dan de vooraf gedefinieerde protocolaannames. Daarom concludeerde de DSMB dat de baten/risico-verhouding met "hoge werkzaamheid en lage toxiciteit?

gunstig was in deze patiëntenpopulatie. De DSMB is verantwoordelijk voor het beoordelen van de baten/risicoverhouding met speciale aandacht voor de veiligheid, die in de loop van het onderzoek voortdurend wordt beoordeeld. Volgens het protocol kwam de DSMB op dag 28, na inclusie van 30 patiënten, bijeen om een specifieke veiligheids- en werkzaamheidsgegevensanalyse te beoordelen.

De rekrutering van patiënten in de ARES-studie werd voortgezet terwijl de DSMB de gegevens beoordeelde. De conclusies van de DSMB-beoordeling zijn als volgt: Veiligheidsvalidatie: Er werden tot op heden geen veiligheidsproblemen geïdentificeerd, gebaseerd op de gegevens van 30 geëvalueerde patiënten. MaaT013 werd goed verdragen en het bijwerkingenprofiel was consistent met het eerder waargenomen veiligheidsprofiel van MaaT013 (170+ patiënten tot op heden behandeld binnen de Fase 2 studie en in het lopende Early Access Programma) en met patiënten met aGvHD, in het algemeen.

Daarnaast werden infecties specifiek gecontroleerd en de DSMB concludeerde dat er geen verhoogd infectierisico werd waargenomen en dat er geen fatale voorvallen werden toegeschreven aan MaaT013. Beoordeling van werkzaamheid: Het werkzaamheidsprofiel van MaaT013 was volgens de onafhankelijke groep van deskundigen hoger dan verwacht in de aannames van het protocol, wat wijst op potentiële voordelen voor aGvHD-patiënten met therapieresistente aGvHD. De resultaten van deze prospectieve pivotale klinische studie bevestigen en versterken eerdere resultaten in een vergelijkbare patiëntenpopulatie in het Early Access-programma van MaaT013.

Positieve baten/risicoverhouding: De uitgebreide evaluatie van de DSMB concludeerde dat de baten/risicoverhouding in de Fase 3-studie gunstig was met "hoge werkzaamheid en lage toxiciteit? Volgende mijlpalen voor de ARES Fase 3 studie zijn: Medio 2024, evaluatie van het primaire eindpunt: Gastro-intestinale Overall Response Rate (GI-ORR) op dag 28 Mid-2025, evaluatie secundair eindpunt: Ter herinnering, ARES is een cruciale fase 3 multicenter, internationale, open-label, eenarmige studie waarin de veiligheid en werkzaamheid van MaaT013 wordt beoordeeld bij 75 patiënten met graad II-IV GI-aGHD die refractair zijn voor steroïden en resistent of intolerant zijn voor ruxolitinib.