MaaT Pharma SA heeft tijdens de Annual Society of Hematology (ASH) Annual Meeting in New Orleans, VS, gegevens gepresenteerd van het voortgezette compassionate use programma (EAP) in Frankrijk voor MaaT013. Belangrijke klinische bevindingen met MaaT013 in compassionate use in Frankrijk (Early Access Program of aEAP'): In het EAP werden van juli 2018 tot mei 2022 81 patiënten met steroïde-afhankelijke of steroïde-resistente, graad II-IV, gastro-intestinale aGvHD behandeld met MaaT013. 45 van de 81 (56%) toonden objectieve GI-respons op dag 28 waarvan 30 patiënten (37%) een volledige respons hadden, 11 patiënten (14%) een zeer goede gedeeltelijke respons en 4 patiënten (5%) een gedeeltelijke respons. De totale overleving (OS) bij MaaT013-responderende patiënten bij 12 maanden follow-up was 59%, vergeleken met 14% bij niet-responders (OS bij alle geïncludeerde patiënten was 39% bij 12 maanden).

Rekening houdend met GvHD-respons in alle organen (GI, huid, lever), vertoonden 38 van de 78 patiënten (49%) een objectieve respons (ORR) op dag 28, waarvan 24 patiënten (31%) een volledige respons hadden, 11 patiënten (14%) een zeer goede gedeeltelijke respons en 3 patiënten (4%) een gedeeltelijke respons. op het moment van behandeling hadden alle patiënten graad II (11%), graad III (51%) of graad IV (38%) aGvHD (MAGIC-classificatie). Patiënten kregen MaaT013 na 1 tot 6 (mediaan: 2; 66/81 kregen ruxolitinib) behandelingslijnen.

68 van de 81 patiënten (84%) waren steroïdresistent waarvan 33 van de 68 (49%) een objectieve GI-respons vertoonden op dag 28; van deze patiënten hadden 21 patiënten (31%) een volledige respons, 9 patiënten (13%) een zeer goede gedeeltelijke respons en 3 patiënten (4%) een gedeeltelijke respons. 66 van de 81 patiënten (81%) waren refractair op ruxolitinib (elke behandelingslijn), waarvan 37 van de 66 (56%) een objectieve GI-respons vertoonden op dag 28; van deze patiënten hadden 25 patiënten (38%) een complete respons, 9 patiënten (14%) een zeer goede partiële respons, en 3 patiënten (5%) een partiële respons. 31 van de 66 patiënten waren ruxolitinib-refractair in de 2e lijn en MaaT013 werd toegediend als 3e lijns behandeling; 20 van de 31 patiënten (65%) toonden een objectieve GI-respons op dag 28; van deze patiënten hadden 19 patiënten (61%) een complete respons, en 1 patiënt (3%) had een zeer goede partiële respons.

13 van de 81 patiënten (16%) waren steroïde-afhankelijk waarvan 12 van de 13 patiënten (92%) een objectieve GI-respons vertoonden op dag 28; van deze patiënten hadden 9 patiënten (69%) een volledige respons, 2 patiënten (15%) hadden een zeer goede gedeeltelijke respons en 1 patiënt (8%) had een gedeeltelijke respons. MaaT013 is een volledig ecosysteem, off-the-shelf, gestandaardiseerd, pooled-donor, klysma Microbiome Ecosystem TherapyTM voor acuut, ziekenhuisgebruik. Het wordt gekenmerkt door een constant hoge diversiteit en rijkdom aan microbiële soorten en de aanwezigheid van ButycoreTM (groep bacteriële soorten waarvan bekend is dat ze ontstekingsremmende metabolieten produceren).

MaaT013 beoogt de symbiotische relatie tussen het functionele darmmicrobioom van de patiënt en zijn immuunsysteem te herstellen om het reactievermogen en de tolerantie van immuunfuncties te corrigeren en zo steroïde-resistente, gastro-intestinaal-predominante aGvHD te verminderen. MaaT013 is aangewezen als weesgeneesmiddel door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) en het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA).