Neuren Pharmaceuticals heeft gemeld dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de New Drug Application (NDA) van trofinetide voor de behandeling van het Rett-syndroom, die was ingediend door Neuren's Amerikaanse partner Acadia Pharmaceuticals, ter beoordeling heeft geaccepteerd. De FDA heeft een Priority Review toegekend en een Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) actiedatum van 12 maart 2023 toegekend. De FDA heeft Acadia ook meegedeeld dat ze op dit moment niet van plan zijn een vergadering van het adviescomité te houden.

Acadia heeft de exclusieve rechten op de ontwikkeling en commercialisering van trofinetide in Noord-Amerika. Neuren behoudt alle rechten op trofinetide voor alle landen buiten Noord-Amerika en heeft een volledig betaalde, onherroepelijke licentie voor gebruik in die landen op alle door Acadia gegenereerde gegevens. Volgens de voorwaarden van Neuren's overeenkomst met Acadia wordt de ontwikkeling en commercialisering van trofinetide in Noord-Amerika volledig gefinancierd door Acadia en kan Neuren potentiële mijlpaalbetalingen ontvangen van maximaal USD 455 miljoen, plus dubbelcijferige procentuele royalty's op de netto-omzet van trofinetide in Noord-Amerika, plus een derde van de marktwaarde van een Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher indien toegekend door de FDA bij goedkeuring van een NDA voor trofinetide.

Als de NDA door de FDA wordt goedgekeurd, verwacht Neuren in 2022 en 2023 alleen al voor het Rett-syndroom in de VS een omzet van AUD 118 miljoen te behalen, plus dubbelcijferige procentuele royalty's op de netto-omzet. De verwachte inkomsten naast de royalty's omvatten: Een mijlpaalbetaling in 2022 van USD 10 miljoen (AUD 14 miljoen tegen een veronderstelde wisselkoers van 0,70) na aanvaarding van de NDA voor beoordeling door de FDA; Een mijlpaalbetaling in 2023 van USD 40 miljoen (AUD 57 miljoen), na de eerste commerciële verkoop van trofinetide in de Verenigde Staten; USD 33 miljoen (AUD 47 miljoen) in 2023 als Neuren's een derde deel van de marktwaarde van een Priority Review Voucher, geschat op USD 100 miljoen. De aanvullende lopende inkomsten van Neuren uit potentiële verkopen bestaan uit twee componenten: Dubbelcijferige procentuele royalty's op de nettoverkoop van trofinetide bij alle indicaties.

De jaarlijkse nettoverkoop wordt geregistreerd in niveaus en op elk opeenvolgend niveau wordt een stijgend percentage toegepast. Betalingen tot 350 miljoen USD (ongeveer 486 miljoen AUD) bij het bereiken van een reeks van 4 drempels van de totale jaarlijkse nettoverkoop voor alle indicaties. Neuren is geen royalty's of soortgelijke kosten verschuldigd aan derden, wat betekent dat de inkomsten van Neuren uit Acadia zullen doorstromen naar de winst vóór belastingen.