Neurocrine Biosciences, Inc. Kondigt de publicatie aan van de volledige resultaten van de KINECT(TM)-HD fase 3-studie naar valbenazine voor de behandeling van chorea bij de ziekte van Huntington in Lancet Neurology.

Neurocrine Biosciences, Inc. kondigt aan dat de volledige studieresultaten van haar Fase 3 KINECT(TM)-HD studie waarin valbenazine wordt onderzocht voor de behandeling van chorea geassocieerd met de ziekte van Huntington (HD) is gepubliceerd in de online editie van The Lancet Neurology en zal verschijnen in het gedrukte nummer van juni 2023. De studie voldeed aan de vooraf gedefinieerde primaire en secundaire eindpunten van verbetering van de chorea-ernst en globale impact van verandering, en toonde een vermindering aan van choreasymptomen die gepaard gaan met HD en een verbetering van de algehele chorea-ernst zoals opgemerkt door clinici en patiënten, waarbij verbetering al werd gezien vanaf week 2 van de eerste dosis in de 12 weken durende studie. De KINECT-HD studie was de allereerste toepassing van de Huntington's Disease Health Index (HD-HI) in een fase 3 studie.

De HD-HI is een nieuwe, gevalideerde, ziektespecifieke, patiënt-gerapporteerde uitkomstmaat, ontworpen om klinisch zinvolle veranderingen in de functie van de ZvH in reactie op therapeutische interventies te evalueren. De HD-HI studieresultaten van deze verkennende eindpunten tonen verbetering aan in mobiliteit en hand/arm functie en verminderde last van abnormale bewegingen, zoals gerapporteerd door patiënten die valbenazine kregen in vergelijking met placebo. De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft de aanvullende New Drug Application voor valbenazine als behandeling voor chorea geassocieerd met HD in december 2022 geaccepteerd en heeft een Prescription Drug User Fee Act beoogde actiedatum van 20 augustus 2023 vastgesteld, waarop zij zal reageren op de indiening.

De indiening omvat gegevens van de KINECT-HD fase 3 studie en de lopende KINECT-HD2 open-label studie van valbenazine bij volwassenen met chorea geassocieerd met HD. HD is een erfelijke, progressieve en uiteindelijk fatale neurodegeneratieve aandoening waarbij het verlies van bepaalde neuronen in de hersenen motorische, cognitieve en psychiatrische symptomen veroorzaakt. Meer dan negen van de tien mensen met HD krijgen in de loop van hun ziekte te maken met chorea, een onwillekeurige bewegingsstoornis.