Neurocrine Biosciences, Inc. kondigt aan dat het de basiskenmerken van de CAHtalyst Adult fase 3 klinische studie zal presenteren voor volwassenen met congenitale bijnierhyperplasie (CAH) die zich hebben ingeschreven voor de studie, evenals gegevens van een uitgebreid literatuuronderzoek naar de impact van suprafysiologische glucocorticoïd (GC) doses op psychiatrische stoornissen en cognitie bij patiënten met CAH. De basisgegevens van de CAHtalyst Adult-studie tonen de mogelijke gevolgen op lange termijn aan van de huidige CAH-behandelingen, waarbij veel patiënten op jongvolwassen leeftijd aandoeningen ervaren die vaker voorkomen bij mensen die tientallen jaren ouder zijn, waaronder osteopenie, hypertensie en hyperlipidemie. Daarnaast toonden de resultaten van een uitgebreid literatuuronderzoek aan dat veel CAH-patiënten die suprafysiologische GC-doses kregen, een verhoogd risico hadden op psychiatrische en cognitieve symptomen. Deze nieuwe gegevens werden gepresenteerd tijdens mondelinge presentaties en postersessies op de American Association of Clinical Endocrinology 2024 Annual Meeting in New Orleans.

CAHtalyst Fase 3 Studie bij volwassenen Basislijnkenmerken: Basislijnkenmerken van 182 volwassenen met CAH die waren ingeschreven in de CAHtalyst Adult Fase 3 studie werden samengevat in een mondelinge presentatie tijdens de conferentie door Oksana Hamidi, arts, universitair hoofddocent in de divisie Endocrinologie en Metabolisme van UT Southwestern Medical Center. Ondanks suprafysiologische GC-dosering waren de niveaus van adrenocorticotroop hormoon, 17-hydroxyprogesteron en androsteendion (A4) bij aanvang verhoogd, terwijl de niveaus van testosteron (vrouwen) en A4/testosteron (mannen) ook verhoogd waren. Veel voorkomende comorbiditeiten waren angst, osteopenie, depressie, hypertensie en hyperlipidemie.

Over het geheel genomen had bijna de helft van de deelnemers overgewicht. Zevenenveertig procent van de vrouwen meldde een voorgeschiedenis van hirsutisme (overmatige haargroei) en acne (23%), en bij 66% van de mannelijke deelnemers werden testiculaire bijniertumoren vastgesteld. In 2023 kondigde Neurocrine Biosciences top-line gegevens aan van de CAHtalyst Pediatric en CAHtalyst Adult fase 3 klinische studies waarin de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van crinecerfont bij kinderen, adolescenten en volwassenen met CAH als gevolg van 21-hydroxylase deficiëntie werd geëvalueerd.

De gegevens van beide studies ondersteunden twee New Drug Applications die in april 2024 werden ingediend bij de Amerikaanse Food and Drug Administration. Literatuuroverzicht: Psychologische en cognitieve impact van suprafysiologische glucocorticoïden: Neurocrine Biosciences presenteerde ook de resultaten van een uitgebreid overzicht van de beschikbare literatuur tussen 1996?2023 gericht op het gebruik van suprafysiologische doses hydrocortison en het effect daarvan op psychiatrische stoornissen en cognitie bij patiënten met CAH (Poster# 05). De review identificeerde stemmingsstoornissen en psychotische stoornissen als de meest voorkomende psychiatrische stoornissen.

De hersenmorfologie bij patiënten met CAH was veranderd (afwijkingen in de witte stof microstructuur), wat wijst op een verhoogd risico op cognitieve stoornissen bij het gebruik van suprafysiologische doses GC bij deze patiënten.