Neurocrine Biosciences, Inc. kondigde aan dat het belangrijke informatie van zijn neuroendocrinologie-pijplijn zal presenteren, waaronder gegevens over basiskenmerken van zijn CAHtalyst? programma van crinecerfont in congenitale bijnierhyperplasie (CAH), evenals gegevens van de onderzoeken naar gemodificeerde afgifte van hydrocortison in primaire bijnierinsufficiëntie en CAH, op de bijeenkomst van het European Congress of Endocrinology 2024 in Zweden, 11-14 mei. Crinecerfont is een experimentele, orale, selectieve corticotropin-releasing factor type 1 receptor (CRF1) antagonist die wordt ontwikkeld om overtollige bijnier-androgenen te verminderen en onder controle te houden via een glucocorticoïd-onafhankelijk mechanisme voor de behandeling van congenitale bijnierhyperplasie als gevolg van 21-hydroxylase deficiëntie. Er is aangetoond dat antagonisme van CRF1-receptoren in de hypofyse de adrenocorticotroop hormoonspiegels verlaagt, wat op zijn beurt de productie van adrenale androgenen en mogelijk de symptomen die geassocieerd worden met CAH verlaagt. Gegevens tonen aan dat verlaging van de adrenale androgeenspiegels een lagere, meer fysiologische dosering van glucocorticoïden mogelijk maakt en dus mogelijk de complicaties vermindert die geassocieerd worden met blootstelling aan hogere dan normale glucocorticoïdendoses bij patiënten met CAH.

De CAHtalyst? Pediatric en Adult fase 3 wereldwijde registratiestudies zijn ontworpen om de veiligheid, werkzaamheid en verdraagbaarheid van crinecerfont te evalueren bij respectievelijk kinderen en adolescenten en volwassenen met congenitale bijnierhyperplasie als gevolg van 21-hydroxylase-deficiëntie. De primaire gedeelten van de CAHtalyst Fase 3 studies zijn afgerond en de inschrijving is gesloten, terwijl de open-label behandelingsgedeelten van beide studies nog gaande zijn.