Neurocrine Biosciences, Inc. presenteerde de basiskenmerken van de CAHtalyst? pediatrische fase 3 klinische studie basiskenmerken voor kinderen en adolescenten met congenitale bijnierhyperplasie (CAH) als gevolg van 21-hydroxylase-deficiëntie die in de studie zijn ingeschreven, samen met CAHtalog? registergegevens die glucocorticoïdbehandelingspatronen beoordelen bij pediatrische en volwassen patiënten met CAH.

Deze gegevens laten de beperkingen zien van de huidige CAH-behandelmethoden bij pediatrische patiënten, comorbiditeiten die geassocieerd worden met de aandoening en/of de huidige behandeling, waaronder obesitas, gevorderde botleeftijd en vroege puberteit, en de moeilijkheid om de ziekte effectief te behandelen naarmate CAH-patiënten ouder worden. Deze nieuwe gegevens werden gepresenteerd op de Pediatric Endocrine Society 2024 Annual Meeting in Chicago. De basiskenmerken van de proefpersonen die zich inschreven voor de CAHtalyst Pediatric Fase 3 studie werden gepresenteerd (Poster# 56).

Aan het onderzoek namen 103 proefpersonen deel in de leeftijd van 4 tot 17 jaar met een medisch bevestigde diagnose van CAH als gevolg van 21-hydroxylase-deficiëntie, met 52% mannen, een gemiddelde leeftijd van 12 jaar en de meerderheid in de Tanner-stadia 3-5. Er waren aanwijzingen dat er sprake was van inadequate CAH-productie. Er waren aanwijzingen dat de bijnier- androgeencontrole bij veel van deze patiënten onvoldoende was, ondanks een suprafysiologische glucocorticoïdendosering. Bij aanvang meldde meer dan een derde van de deelnemers comorbiditeiten zoals een gevorderde botleeftijd, vroege puberteit en obesitas. Hirsutisme (overmatige haargroei, 12%) en onregelmatige menstruatie (12%) werden gemeld bij vrouwen, en testiculaire bijniertumoren werden geïdentificeerd bij meer dan een derde van de mannen.

In 2023 kondigde Neurocrine Biosciences positieve top-line gegevens aan van de klinische fase 3-onderzoeken CAHtalyst Pediatric en CAHtalyst Adult waarin de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van crinecerfont bij pediatrische en volwassen patiënten met CAH als gevolg van 21-hydroxylase-deficiëntie werden geëvalueerd. De gegevens van beide onderzoeken ondersteunden twee New Drug Applications die in april 2024 werden ingediend bij de Amerikaanse Food and Drug Administration.