Neurocrine Biosciences, Inc. en Diurnal Ltd., een bedrijf van Neurocrine Biosciences, presenteerden basisgegevens van het CAHtalyst? fase 3-onderzoek naar crinecerfont bij volwassen en pediatrische patiënten met congenitale bijnierhyperplasie (CAH), en gegevens over gemodificeerde afgifte van hydrocortison (Chronocort®?) voor een fase 2-klinisch onderzoek (CHAMPAIN) bij deelnemers met primaire bijnierinsufficiëntie en in een fase 3-uitbreidingsonderzoek bij CAH. In het onderzoek werd tweemaal daags MRHC, ontwikkeld door Diurnal, vergeleken met eenmaal daags Plenadren (modified-release hydrocortis one) bij patiënten van 18 jaar met bevestigde primaire bijnierinsufficiëntie (gedefinieerd als cortisol 's ochtends vóór de dosis.

Basislijnkenmerken van volwassenen met klassieke aangeboren bijnierhyperplasie die zich hebben ingeschreven voor CAHtalyst Adult, een fase 3-studie met Crinecerfont, een Corticotropin-Releasing Factor Type 1 Receptorantagonist (Poster #P423). CHAMPAIN-onderzoek: Initial Results from a Phase II Study of Efficacy, Safety and Tolerability of Modified-Release Hydrocortisone (CHAMPAIN) versus Plenadren, in Primary Adrenal Insufficiency (Abstract #4275, Rapid Communication #RC3.4); Biochemical Control with Dose Reduction in Chronic Glucocorticoid Therapy over 4 Years: A Phase III Extension Study of Chronocort (Efmody®?) in the Treatment of Congenital Adrenal Hyper Plasia (CAH) (Abstract #4271, Rapid Communications #RC3.1); Incidence of Adrenal Crisis in Congenital Adrenal Hyper Plasia (CAH) Patients During a Prospective Monitored Long-Term study of Modified-Release Hydrocortsisone (MRHC) Capsules, (Efmody) (Poster #P215). Er is geen nieuwe medicijnaanvraag voor gemodificeerd hydrocortisone ingediend bij de Amerikaanse Food and Drug Administration.

De CHAMPAIN Fase 2 klinische studie vergeleek de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van tweemaal daags DNL0200 (Chronocort), een gemodificeerd hydrocortison, met eenmaal daags Plenadren, een combinatie van direct en vertraagd vrijkomend hydrocortison (goedgekeurd voor gebruik in de Europese Unie), gedurende een behandelingsperiode van maximaal 2 maanden bij deelnemers van 18 jaar oud bij wie primaire bijnierinsufficiëntie is vastgesteld. Tot de factoren die ertoe zouden kunnen leiden dat de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van de resultaten die in de toekomstgerichte verklaringen worden vermeld, behoren: het risico dat regelgevende aanvragen voor producten en/of kandidaat-producten niet of niet tijdig worden ingediend, of niet worden geaccepteerd voor indiening; dat producten en/of kandidaat-producten geen goedkeuring van de regelgevende instanties krijgen; of dat de U.S. Food & Drug Administration of regelgevende instanties buiten de V.S. negatieve beslissingen kunnen nemen met betrekking tot producten en/of kandidaat-producten; dat producten en/of kandidaat-producten niet veilig en/of effectief blijken te zijn of niet gunstig blijken te zijn voor patiënten; dat ontwikkelingsactiviteiten voor producten en/of kandidaat-producten mogelijk niet op tijd of helemaal niet voltooid worden; dat klinische ontwikkelingsactiviteiten mogelijk vertraagd worden omwille van regelgevende of andere redenen, mogelijk niet succesvol zijn of eerdere en/of tussentijdse klinische onderzoeksresultaten niet repliceren, of mogelijk niet voorspellend zijn voor resultaten in de echte wereld of voor resultaten in de V.S.